Concord Kylin Crysvita hefur verið samþykkt af Evrópusambandinu til að meðhöndla unglinga og fullorðna sjúklinga!

Kyowa Kirin tilkynnti nýlega að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi samþykkt Crysvita (burosumab) til meðferðar á unglingum og fullorðnum sjúklingum með X-tengt hypophosphatemia (XLH). Áður hefur Crysvita verið samþykkt með skilyrðum til meðferðar á XLH börnum og unglingum sem eru 1 árs og eldri, eru með myndgreiningargögn um beinsjúkdóma og eru með vaxandi bein.

Crysvita er eina meðferðarúrræðið sem tekur á innri meinafræðilegri lífeðlisfræði XLH. XLH er sjaldgæfur erfðasjúkdómur sem hefur áhrif á ævilöng bein, vöðva og liðamót. Síðasta samþykki mun auka viðeigandi íbúa Crysvita: allir evrópskir XLH unglingar sem eru með myndgreiningar á beinveiki (án tillits til vaxtarstöðu beina) og fullorðnir XLH sjúklingar eru nú gjaldgengir í Crysvita meðferð.

Þetta samþykki er byggt á gögnum úr tveimur stigum III rannsókna: III. Stig UX023-CL303 er slembiraðað, tvíblind, samanburðarrannsókn með lyfleysu sem rannsakaði öryggi og virkni Crysvita hjá fullorðnum sjúklingum með XLH; Stigi III UX023 -CL304 rannsóknin er opin einshandar rannsókn sem rannsakar áhrif Crysvita á meðferð við beinþynningu (mýking í beinum) hjá fullorðnum með XLH. Tvær rannsóknir hafa leitt í ljós að Crysvita eykur og viðheldur fosfatmagni í sermi innan eðlilegs sviðs, hjálpar við lækningu gervibrota og beinbrota sem tengjast beinmengun og bætir beinmein. Aðrir endapunktar sýndu að sjúklingar höfðu skerta sársauka og stirðleika og bættu líkamlega virkni og hreyfigetu með tímanum. Öryggi Crysvita er í samræmi við það sem kom fram í öðrum Crysvita rannsóknum. Aukaverkanir fela í sér viðbrögð á stungustað, ofurfosfatemia og ofnæmisviðbrögð. Engar alvarlegar aukaverkanir voru tengdar meðferð.

Dr. Karine Briot frá Cochin sjúkrahúsinu í Frakklandi sagði:" Enn sem komið er hafa fullorðnir sjúklingar með XLH mjög takmarkaða meðferðarúrræði. Í dag er samþykki' það er mikil framför, sem þýðir að í fyrsta skipti eru þessir fullorðnu sjúklingar með XLH í meðferð við undirliggjandi orsök XLH."

Abdul Mullick, forseti Kyowa Kirin International, sagði: „Samþykki EB er mikilvægur áfangi fyrir stjórnun XLH. XLH er framsækinn, ævilangur sjúkdómur sem hefur mikil áhrif á líf barna og fullorðinna. Með þessu samþykki geta XLH unglingar og fullorðnir einnig notið góðs af Crysvita meðferð, sem er eina meðferðin sem miðar að innri meinafræðalíffræði XLH. Við munum nú einbeita okkur að því að tryggja að hæfari sjúklingar fái meðferð."

Mynd uppspretta: slideshare.net

X-tengt hypophosphatemia (XLH) er sjaldgæfur erfðasjúkdómur sem veldur frávikum í beinum, vöðvum og liðum. XLH er ekki lífshættulegt, en byrði þess er ævilangt og smám saman, sem getur dregið úr lífsgæðum' Einkenni og einkenni XLH byrja snemma á barnsaldri og valda aflögunum á neðri útlimum, stuttum vexti og sársauka. Þetta mun leiða til gangna og líkamsstarfsemi og hafa áhrif á lífsgæði. Afbrigðileiki í beinum auk óleysts fosfatsfitu þýðir að sjúkdómurinn heldur áfram að þróast hjá fullorðnum, sem leiðir til sársauka og stirðleika, auk margfeldra stoðkerfisgalla, sem geta verið strax á öðrum eða þriðja tíunda tímanum eftir fæðingu sjúklingsins. Árið hafði áhrif.

Virka innihaldsefnið fyrir Crysvita&# 39 er burosumab, sem er raðbrigða að fullu manngerðu IgG1 einstofna mótefni sem miðar að því að bindast og hindra virkni fibroblast vaxtarþáttar 23 (FGF-23). FGF23 er hormón sem dregur úr fosfatmagni í sermi með því að stjórna útskilnaði nýrnafosfata og virkri D-vítamínframleiðslu. Í XLH er magn og virkni FGF23 of mikil, sem leiðir til fosfatúrgangs og blóðfosfatblóðs.

Crysvita getur miðað við FGF-23 til að hindra líffræðilega virkni FGF-23. Með því að hindra of mikið af FGF-23 í líkama&# 39, getur Crysvita aukið endurupptöku fosfats í nýrum og aukið framleiðslu D-vítamíns og þar með aukið frásog fosfats og kalsíums í þörmum. Crysvita er þróað til að meðhöndla FGF-23 tengda hypophosphatemia sjúkdóma, svo sem XLH, æxli vegna osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndrome (ENS).

Crysvita er fyrsta raðbrigða einstofna IgG1 mótefnið að fullu sem beinist beint að FGF23. Lyfið uppgötvaðist af Kyowa Kirin og þróað í samvinnu við Ultragenyx.

Í Bandaríkjunum hefur Crysvita verið samþykkt til meðferðar á börnum og fullorðnum með XLH á aldrinum ≥6 mánaða. Í júní á þessu ári var Crysvita aftur samþykkt af bandaríska FDA sem ný ábending fyrir börn og fullorðna sjúklinga ≥ 2 ára til að meðhöndla æxlisfrumukrabbamein (TIO), sem getur valdið blóðfosfatblóði og beinmengun. Þess má geta að Crysvita er fyrsta lyfið sem samþykkt er til meðferðar á XLH og einnig fyrsta lyfið sem samþykkt er til meðferðar við TIO sjúklingum sem ekki er hægt að finna æxli eða fjarlægja með róttækum hætti.