Fyrir barnaliðagigt var Pfizer XELJANZ (tofacitinib) samþykkt fyrir fjórðu vísbendinguna í Bandaríkjunum

Hinn 28. september tilkynnti Pfizer að bandaríska FDA hafi samþykkt XELJANZ (tofacitinib) til meðferðar á ungbarnagigt (pcJIA) hjá börnum og unglingum á aldrinum 2 ára og eldri með virkan fjölæðagigt. Tvær samsetningar voru samþykktar að þessu sinni, önnur er tafla og hin er til inntöku, sem þarf að gefa eftir þyngd sjúklingsins. Pfizer sagði að búist sé við að XELJANZ vökvaskammtaform til inntöku sé í lok fyrsta ársfjórðungs 2021 og 5 mg töflurnar verði fáanlegar strax. Þetta samþykki gerir XELJANZ að fyrsta og eina Janus kínasa (JAK) hemlinum sem samþykktur er til meðferðar á pcJIA í Bandaríkjunum.

Þetta samþykki er byggt á gögnum úr 3. stigs rannsókn A3921104, sem felur í sér tvo áfanga: 18 vikna opna aðgerð, rannsókn í áfanga (þar á meðal 225 sjúklingar) og síðan 26 vikna tvíblind, lyfleysustýrð, A slembiraðað rannsókn á fráhvarfstíma (þar með talin 173 sjúklingar), en heildar lengdin var 44 vikur. Rannsókninni var ætlað að fá tofacitinib 5 mg töflur eða 1 mg / ml meðferðar til inntöku, miðað við þyngd einstaklinganna (GG lt; 40 kg gefin til inntöku) og / eða einkenni sjúklings, með það að markmiði að meta virkni og öryggi tveggja. skammtaform Kynlíf.

Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin náði aðalendapunktinum, það er í lok 18 vikna aðgerðafasa, PCJIA sjúklingar sem fengu meðferð með tofacitinib náðu JIA American College of Gigtarlækni (ACR) 30 svörun (meira en 30% framför); við 44 Í viku var upphafshlutfall sjúklinga sem fengu tofacitinib 31% (n / n=27/88), sem var marktækt lægra en lyfleysuhópurinn (55%, n / n=47/85; p=0,0007). Upphaf sjúkdóms er skilgreint sem 30% eða meiri versnun í að minnsta kosti þremur af þeim sex breytum sem JIA ACR kjarninn hefur stillt og eftir slembiraðingu hefur ekki meira en ein af hinum JIA kjarnasvarbreytunum batnað 30% eða meira (útkoman vísir notaður í JIA klínískum rannsóknum).

Að auki var tegund aukaverkana hjá sjúklingum sem fengu tofacitinib vegna pcJIA í rannsókninni í samræmi við tegund aukaverkana hjá fullorðnum sjúklingum með iktsýki. Algengar aukaverkanir fela í sér niðurgang, höfuðverk og háan blóðþrýsting; alvarlegar aukaverkanir geta verið sýking, krabbamein og lungnasegarek. Árið 2019 byrjaði Öryggisnefnd Lyfjastofnunar Evrópu að fara yfir tofacitinib og ráðlagði læknum að ávísa ekki 10 mg skammti tvisvar á dag til fólks sem er í mikilli hættu á lungnasegarek. Bandaríska FDA hefur einnig sent frá sér viðvörun vegna hættu á blóðtappa af völdum lyfsins.

XELJANZ Það er hemill janus kínasa 1 (JAK1) og janus kínasa 3 (JAK 3), sem þýðir að það getur truflað JAK-STAT boðleiðina, sem sendir upplýsingar utanfrumu til kjarnans og hefur áhrif á umritun DNA. Í rótgrónum músamódelum um liðagigt getur tofacitinib bætt bólgusjúkdóma hratt með því að hindra framleiðslu á bólgumiðlum og hindra STAT1-háð gen í liðvef. Vísindamenn telja að verkunin í þessu sjúkdómslíkani tengist hömlun JAK1 og JAK3 boðleiðanna, sem bendir til þess að tofacitinib geti haft meðferðaráhrif í gegnum braut sem hindrar ekki JAK3 einn. Undanfarin 7 ár hefur XELJANZ framkvæmt meira en 50 klínískar rannsóknir um allan heim og meira en 20 RA rannsóknir.

Fyrir XELJANZ Þrjár ábendingar hafa verið samþykktar í Bandaríkjunum, nefnilega til meðferðar á miðlungsmiklum til mjög virkum RA sjúklingum eftir að metótrexat bilar; og virkir psoriasis liðir eftir bilun sjúkdómsbætandi gigtarlyfja (DMARD) Fullorðnir sjúklingar með bólgusjúkdóm (PsA); Fullorðnir sjúklingar með miðlungs til alvarlega virka sáraristilbólgu (UC) eftir að hafa ekki notað æxladrepandi þáttahindra (TNFi).