Eprenetapopt + azacitidine er árangursríkt! --- 1/2

Aprea Therapeutics tilkynnti nýlega jákvæðar niðurstöður úr fasa 2 klínískri rannsókn sem er að meta eprenetapopt (APR-246) ásamt azacitidine (AZA) fyrir TP53 stökkbreyttu mergæxlunarheilkenni (MDS) og bráðum mergvilla. Verkun og öryggi viðhaldsmeðferðar eftir ígræðslu hjá sjúklingum með AML.

eprenetapopt er lítið sameindalyf sem hefur verið sannað að endurheimtir stökkbreyttu og óvirkjuðu p53 próteini í uppbyggingu og virkni p53 af villtri gerð, endurvirkjar það og veldur forritaðri frumudauða í krabbameinsfrumum manna.

Meðal 33 sjúklinga sem voru skráðir í rannsóknina var hlutfall eins árs endurtekinnar lifunar (RFS) eftir ígræðslu 58%og miðgildi RFS var 12,1 mánuður. Heildarlifun í eitt ár eftir ígræðslu var 79%og miðgildi OS var 19,3 mánuðir. Fjöldi fyrri klínískra rannsókna til að meta útkomu TP53 stökkbreyttra MDS og AML sjúklinga eftir ígræðslu hafa greint frá því að eins árs RFS hlutfall eftir ígræðslu er um 30%og miðgildi OS tíma er um 5-8 mánuðir. Í þessari rannsókn þoldu sjúklingar siðareglur eftir ígræðslu prerenepopt og azacitidins.

Aprea ætlar að ræða gögn þessa fasa 2 klínísku rannsóknar við bandarísku FDA á seinni hluta ársins 2021 og býst við að birta gögnin á komandi vísinda- eða læknisráðstefnum. Asmita Mishra, rannsakandi við H Lee Moffitt krabbameinsstöð og rannsóknarstofnun í Bandaríkjunum, sagði:" RFS og OS gögn eprenetapopt og azacitidine til viðhaldsmeðferðar sjúklinga með TP53 stökkbreytt MDS og AML eftir ígræðslu er ótrúlega spennandi. Þrátt fyrir ígræðslu Það er nú eina mögulega meðferðin fyrir sjúklinga með TP53 stökkbreytt MDS og AML, en samkvæmt núverandi meðferðarstaðli er hættan á endurkomu enn mikil og miðgildi OS eftir ígræðslu er mjög takmarkað, aðeins 8 mánuðir eða skemur. Ef það fæst Samþykki fyrir notkun eprenetapopt og azacitidins til viðhaldsmeðferðar eftir ígræðslu getur verið ný meðferðarsýn sem getur bætt árangur sjúklinga með takmarkaða meðferðarmöguleika verulega."

APR-426 sameinda uppbygging (myndheimild: selleck.cn)

MDS er illkynja æxli blóðmyndandi stofnfrumna. Beinmergur getur ekki framleitt nægjanlegan fjölda heilbrigðra blóðkorna. Um 30-40% sjúklinga með MDS munu þróast í bráða mergfrumuhvítblæði (AML) og talið er að stökkbreytingar í p53 æxlisbælandi próteini leiði beint til sjúkdómsþróunar. p53 stökkbreytingar eru til staðar hjá allt að 20% sjúklinga með MDS og AML og tengjast lélegri heildarhorfur. Eins og er er engin viðurkennd meðferð sérstaklega fyrir TP53 stökkbreytt MDS eða AML sjúklinga.