ESB samþykkir öflugan Ileal gallsýruflutthemil Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma er sjaldgæft lifrarsjúkdómafyrirtæki sem þróar nýjar gallasýrustýringar. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi samþykkt Bylvay (odevixibathylki), fyrsta lyfið í heiminum sem hefur verið samþykkt til meðferðar á öllum undirtegundum versnandi fjölskylduhimnubólgu í bláæð (PFIC). PFIC er sjaldgæfur lifrarsjúkdómur. Hingað til hefur staðlað umönnun fyrir sjúklinga með PFIC verið takmörkuð við ífarandi skurðaðgerð, þar með talið lifrarígræðslu. Sem fyrsti meðferðarúrræði sem ekki er skurðaðgerð fyrir þennan sjaldgæfa sjúkdóm, táknar Bylvay fullkomna umbreytingu á PFIC meðferð.

Bylvay er öflugur, kerfisbundinn ileal gallasýra flutningshemill (IBATi) sem krefst ekki kælingar. Sem hylki einu sinni á dag er auðvelt að gefa til inntöku eða strá á mjúkan mat eftir að hylkið hefur verið opnað. Samþykki Bylvay fyrir markaðssetningu mun gjörbreyta meðferðarlíkani fyrir börn með PFIC af öllum undirtegundum (gerð 1, 2 og 3). Sem fyrsti meðferðarúrræði sem ekki er skurðaðgerð, getur þessi meðferð dregið úr álagi PFIC á börn og fjölskyldur þeirra.

Eins og er er Bylvay einnig í gangi með forgangsrannsókn hjá bandaríska FDA og miðadagur lyfseðilsgjaldalaga (PDUFA) er 20. júlí 2021. Ef samþykkt er, er Albireo gjaldgengur í forgangsskoðunarskírteini (PRV) fyrir sjaldgæfa barnasjúkdómur. Í Evrópusambandinu er Bylvay eina IBATi sem EMA veitir fyrir flýtimeðferð. Áður veitti EMA Bylvay einnig merkingu munaðarlausra lyfja og forgangs lyfjameðferð (PRIME) til meðferðar á PFIC. Til viðbótar við PFIC hefur Bylvay einnig fengið munaðarlaus lyf til að meðhöndla Alagille heilkenni, gallgalla og aðal gallbólgu.

Richard Thompson, aðalrannsakandi tveggja fasa 3 rannsókna á Bylvay klíníska verkefninu og prófessor í sameinda lifrarsjúkdómum við King's College í London, sagði: „Árið 1998 uppgötvaði rannsóknarstofan okkar gen sem veldur PFIC. Eftir meira en 20 ára rannsóknir varð Bylvay sá fyrsti til að samþykkja. Lyfjameðferð fyrir börn með PFIC. Hingað til hefur staðla umönnunar fyrir sjúklinga með PFIC verið takmörkuð við ífarandi skurðaðgerð, þar með talið lifrarígræðslu. Sem fyrsti meðferðarúrræði sem ekki er skurðaðgerð stendur Bylvay fyrir grundvallarbreytingu á meðhöndlun PFIC."

odevixibatefnafræðileg uppbygging og verkunarháttur (myndheimild: medkoo.com)

PFIC er sjaldgæfur, hrikalegur og hrikalegur sjúkdómur sem hefur áhrif á ung börn og getur leitt til versnandi, lífshættulegrar lifrarsjúkdóms. Í mörgum tilfellum getur PFIC valdið skorpulifur og lifrarbilun fyrstu 10 æviárin. Mest áberandi og erfiða viðvarandi birtingarmynd PFIC er mikill kláði, sem leiðir oft til alvarlegrar skerðingar á lífsgæðum. Fyrir Bylvay voru engin viðurkennd lyf til meðferðar á PFIC, aðeins skurðaðgerðir, þar með talið gallsjúkur (BDS) og lifrarígræðsla. Án skurðaðgerðar myndu flestir sjúklingar með PFIC ekki geta lifað umfram 30 ára aldur. Að auki stendur núverandi umönnun við lifrarígræðslu frammi fyrir raunverulegum áskorunum, þar á meðal ævilangri ónæmisbælingu og áskoruninni um að finna líffæri fyrir ung börn.

Virka lyfjaefni Bylvay&erodevixibat, sem er frumkvöðull, öflugur og sértækur, ókerfisbundinn, ileal gallasýra flutningshemill (IBAT) hemill, með lágmarks altækri útsetningu og virkar staðbundið í þörmum. Eins og er er lyfið þróað til meðferðar á sjaldgæfum lifrarsjúkdómum í barnæsku, þar með talið PFIC, gallgalla, Alagille heilkenni osfrv.; meðal þeirra er PFIC fyrsta markvísunin. Eins og stendur eru 3. stigs BOLD rannsókn á Bylvay til meðferðar á galli atresia og alþjóðleg fasa 3 ASSERT rannsóknin til meðferðar á Alagille heilkenni.

Ron Cooper, forseti og forstjóri Albireo, sagði:" Evrópusamþykki Bylvay markar fyrsta lyfið' Það markar einnig þróun Albireo sem viðskiptafyrirtækis. Sjaldgæft lifrarsjúkdómafyrirtæki á umbreytingarstigi. Við þökkum börnum PFIC, fjölskyldum, rannsakendum, talsmönnum og starfsmönnum fyrir þeirra framlag sem breytti vonum í fyrsta lyfjavalið í sögu PFIC samfélagsins. Við vonum að Bylvay verði fljótlega í boði í Bandaríkjunum og öðrum löndum í heiminum til að tryggja að fólk með þennan sjaldgæfa sjúkdóm geti fengið meðferð."

PEDFIC 1&magnari; PEDFIC 2 gögn um klíníska rannsókn

ESB -samþykki fyrir Bylvay er byggt á gögnum úr tveimur klínískum rannsóknum (PEDFIC 1, PEDFIC 2), sem er stærsta alþjóðlega fasa 3 klíníska rannsóknin á PFIC sem hefur verið gerð.

PEDFIC-1 er slembiraðað, tvíblind, lyfleysustýrð 3. stigs rannsókn og niðurstöðurnar uppfylla aðalendapunkt bandarískra og evrópskra krafna: Í samanburði við lyfleysu batnaði Bylvay verulega kláði í húð (p=0,004) og minnkaði verulega gallasýraviðbrögð (SBA, p=0,003), þolist vel og mjög lág tíðni niðurgangs/tíð hægðir (9,5% í meðferðarhópnum og 5,0% í lyfleysuhópnum).

PEDFIC-2 er langtíma, opinn, áfangi 3 framlengingarannsókn. Gögnin árétta sterka virkni Bylvay', sem sýnir að hjá sjúklingum sem eru meðhöndlaðir í allt að 48 vikur minnkar SBA stöðugt og stöðugt, klámmat batnar, lifur og vöxtur Hagnýtar vísbendingar eru hvetjandi.

Í þessum tveimur rannsóknum þoldist Bylvay vel og niðurgangur/tíð hægðir voru algengustu aukaverkanirnar sem tengjast meltingu í meltingarvegi. Engin alvarleg meðferðartengd aukaverkanir komu fram.

Í heildina staðfestu þessar rannsóknir möguleika Bylvay sem fyrstu PFIC meðferðinnar. PFIC er hrikalegur sjúkdómur og er nú meðhöndlaður með skurðaðgerð þar á meðal lifrarígræðslu. Bylvay er öruggt og skilvirkt meðferðarlyf sem mun hafa raunverulegar breytingar á sjúklingum með PFIC og fjölskyldur þeirra