Fexínídasól er samþykkt af bandaríska FDA: Aðeins þarf að taka lyfið í 10 daga, frá Sanofi/DNDi!

Sanofi tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt fexinídazól sem fyrsta lækningalyfið til inntöku fyrir sjúklinga 6 ára og eldri og vega að minnsta kosti 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae svefnsýki (afrískt trypanosomiasis úr mönnum, HAT, afrískt trypanosomiasis úr mönnum). Fexínídasól er 5-nítróímídasól afleiða, sem er DNA myndunarhemill og fyrsta fullkomlega inntaka undirbúningurinn til meðferðar á afrískri trypanosomiasis úr mönnum (HAT eða svefnveiki).

Svefnveiki er sníkjudýrssjúkdómur, banvænn vanræktur hitabeltissjúkdómur sem dreifist með biti sýktrar tse-tse flugu (tse-tse flugu). Sjúkdómurinn hefur aðallega áhrif á fólk sem býr í afskekktu dreifbýli í Afríku sunnan Sahara, þar sem um það bil 65 milljónir manna eru í hættu á sýkingu. Svefnveiki er næstum alltaf banvæn ef hún er ekki meðhöndluð. Svefnsjúkdómur veldur taugasjúkdómseinkennum, þar á meðal: lamandi eyðileggingu á svefnmynstri, stjórnlausri árásargirni og geðrof. Með samvinnu Sanofi hefur fjöldi svefnsjúkdóma sem tilkynnt var til Alþjóðaheilbrigðismálastofnunarinnar (WHO) fækkað um u.þ.b. 97% milli áranna 2001 og 2020. DNDi, Sanofi og félagar þeirra hafa skuldbundið sig til að tryggja að fexinídazól sé fáanlegt í öllum löndum þar sem sofandi er veikindi eru landlæg.

Þó að núverandi meðferð við svefnveiki sé árangursrík, þá er hún þung byrði fyrir sjúklinga og lækna vegna þörf fyrir innrennsli eða sprautur og sjúkrahúsvist, sérstaklega fyrir fólk sem býr á afskekktum svæðum.

Fexinídazól er hentugt fyrir: sem 10 daga, einu sinni á dag lyf til meðferðar á svefnveiki Trypanosoma brucei gambiae. Þetta er algengasta svefnsjúkdómurinn og finnst í Vestur- og Mið -Afríku. Mikilvægt er að fexinídasól er fyrsta fulla inntökumeðferðin, sem hentar bæði á fyrsta stigi (frumstigi) sjúkdómsins og öðru stigi sjúkdómsins þar sem sníkjudýr fara yfir blóð-heilaþröskuldinn og valda taugasálrænum einkennum hjá sjúklingum. Þess vegna getur fexinídazól útrýmt venjulegri þörf fyrir sjúkrahúsvist og hugsanlega fækkað stungum í lendarhrygg.

Efnafræðileg uppbygging fexinídasóls

Fexinídasól er 5-nítróímídasól afleiða, upphaflega þróað af Hoechst (forveri Sanofi' á níunda áratugnum), en var síðar hætt af strategískum ástæðum. Þegar leitað var að efnasamböndum með sníkjudýravirkni á vegum rannsókna- og þróunarstofnunarinnar" Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)", var lyfið ákvarðað árið 2005 í samvinnu við Swiss Institute of Tropical og Almenn heilsa. Árið 2009 vann DNDi með Sanofi, sem er með einkaleyfi á fexinídazóli, til að hefja rannsóknir á lyfinu til að meðhöndla svefnveiki. Þar á meðal ber DNDi ábyrgð á forklínískri, klínískri og lyfjafræðilegri þróun og Sanofi ber ábyrgð á iðnaðarþróun, skráningu, framleiðslu og sölu lyfja.

fexinidazole var þróað sem hluti af nýstárlegu samstarfi við DNDi, sem framkvæmdi mikilvægar klínískar rannsóknir á lyfinu og vann í samvinnu við National Sleep Sickness Programme Lýðveldisins Kongó (DRC) og Mið -Afríkulýðveldisins (CAR) og Sanofi samvinnu.

Hinn 16. nóvember 2018 sendi Lyfjastofnun Evrópu (EMA) nefnd um lyf til manneldis (CHMP) jákvætt vísindalegt álit á fexinídazóli. Í klínískri rannsókn sem DNDi hélt, sýndi fexinídazól mikla virkni og öryggi bæði hjá börnum og fullorðnum sjúklingum 6 ára og eldri og vegu ≥20 kg fyrir bæði stig sjúkdómsins.

Þess má geta að DNDi hefur fengið forgangsskoðunarávísun suðræna sjúkdóma (PRV) vegna samþykkis FDA. FDA suðræna sjúkdómurinn PRV verkefnið var stofnað árið 2007 til að hvetja til þróunar nýrrar meðferðar við vanræktum hitabeltissjúkdómum, þar með talið svefnsýki. Sanofi og DNDi munu deila öllum ávinningi af PRV, sem gerir báðum aðilum kleift að fjárfesta áfram í nýsköpun og tryggja aðgang að nýjum tækjum til meðferðar á svefnsjúkdómum og öðrum vanræktum sjúkdómum. Sem hluti af langtímasamstarfi sínu við WHO lofaði Sanofi að halda áfram að veita lyfinu WHO án endurgjalds til dreifingar til landa sem verða fyrir áhrifum.

Læknirinn Bernard Pecoul, framkvæmdastjóri DNDi, sagði: „Fyrir lækna í fyrstu línu er einföld, fullkomlega inntökumeðferð við svefnveiki nú draumur að rætast. Lyfið er rannsókn á milli okkar og Sanofi og landa sem eru alvarlega fyrir áhrifum af svefnsýki. Við erum stolt af þessum nýjasta áfanga í langtíma samstarfi okkar við Sanofi."

Luc Kuykens, varaforseti heilbrigðisdeildar Sanofi á heimsvísu, sagði: „Þetta samþykki FDA er mikilvægur áfangi í langtímaábyrgð Sanofi á að koma í veg fyrir svefnveiki. Fyrir tuttugu árum samþykktu fyrirtækið og WHO metnaðarfullt samkomulag. Samstarf til að berjast gegn vanræktum hitabeltissjúkdómum. Eftir að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) sendi frá sér jákvæð vísindaleg álit í lok árs 2018 er samþykki FDA mikilvægt skref í því að styrkja viðleitni til að styðja við áframhaldandi útrýmingu sjúkdómsins.