FibroGen/Astellas Evrenzo (rosarestat) Samþykkt af Evrópusambandinu --- 2/2

CKD er framsækinn sjúkdómur sem einkennist af smám saman missi nýrnastarfsemi, sem að lokum getur leitt til nýrnabilunar eða nýrnasjúkdóms á lokastigi, sem krefst skilunar eða nýrnaígræðslu til að lifa af. Alheimstíðni CKD hjá fullorðnum er talin vera 10-12%. Blóðleysi er sérstaklega algengt hjá CKD sjúklingum. Alvarleg blóðleysi getur verið lífshættuleg. CKD blóðleysi getur aukið hættuna á sjúkrahúsvist, fylgikvillum í hjarta og æðum og dauða. Það leiðir einnig oft til mikillar þreytu, vitrænnar truflunar og léleg lífsgæði. Það eru verulegar ófullnægjandi læknisfræðilegar þarfir hjá sjúklingum með CKD blóðleysi og framfarir hafa verið takmarkaðar undanfarin 30 ár.

Blóðleysi í nýrum er einn helsti fylgikvilli CKD nýrnabilunar. Með framvindu CKD eykst algengi og alvarleiki CKD-tengdra blóðleysis smám saman. Í samanburði við hefðbundna blóðleysi er erfiðara að leiðrétta sjúklinga með nýrnablóðleysi, sjúklingarnir eru mjög þreyttir og lífsgæði þeirra eru léleg. Sem stendur er staðlað meðferð við nýrnablóðleysi erythropoietin (EPO hormón) skipti, rauðkornaörvandi (ESA) eins og epoetin alfa og járn í bláæð, inndæling undir húð, til að auka blóðrauða (Hb) hjá sjúklingum með CKD) Innihald til að bæta klínísk einkenni .

roxadustatverkunarháttur

Roxadustat er fyrsta lyf' heimsins fyrir litla sameind sem veldur súrefnisskorti (HIF-PHI) lyfi til að meðhöndla nýrnablóðleysi. Lífeðlisfræðilegt hlutverk súrefnisvaldandi þáttar (HIF) eykur ekki aðeins tjáningu rauðkornavaka, heldur eykur einnig tjáningu rauðkornavaka viðtaka og próteina sem stuðla að frásogi og dreifingu járns. Roxadustat hamlar PH ensíminu með því að líkja eftir ketoglutarati, einu af hvarfefnum prólýl hýdroxýlasa (PH), og hefur áhrif á hlutverk PH ensíms í að viðhalda jafnvægi framleiðslu HIF og niðurbrotshraða, til að ná þeim tilgangi að leiðrétta blóðleysi.

Eins og heimurinn' fyrsta HIF-PHI,roxadustatstuðlar að framleiðslu á innrænu rauðkornavaka, bætir frásog og nýtingu járns, dregur úr hepcidíni og hefur ekki áhrif á neikvæð áhrif bólgu á blóðrauða og rauðkornavaka og stuðlar í raun að rauðkornafæð. Sýnt hefur verið fram á að Roxadustat veldur framleiðslu rauðra blóðkorna. Hjá mörgum undirhópum sjúklinga með langvinna nýrnasjúkdóma getur roxadustat haldið magni rauðkornavaka við eða nálægt eðlilegu lífeðlisfræðilegu bili og þar með fjölgað rauðum blóðkornum án þess að verða fyrir bólgu og forðast járnuppbót í bláæð.