Fintepla er mælt með og samþykkt af CHMP ESB til að meðhöndla heilaheilkenni!

Zogenix er lyfjafyrirtæki sem sérhæfir sig í þróun lyfja til meðferðar á sjaldgæfum sjúkdómum. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) fyrir lyf fyrir menn (CHMP) hafi gefið út jákvæða umsögn sem bendir til samþykkis Fintepla (fenfluramine) mixtúru, sem viðbót við önnur flogaveikilyf. Meðferð fyrir sjúklinga ≥ 2 ára til að meðhöndla flogaveiki í tengslum við Dravet heilkenni. Álit CHMP er síðasta skrefið í markaðsleyfisferlinu áður en það er samþykkt af framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB). Nú verða álit CHMP lögð fyrir EB til endurskoðunar, sem venjulega samþykkir álit CHMP og er gert ráð fyrir að taka endanlega endurskoðunarákvörðun fyrir áramót.

Í Bandaríkjunum var Fintepla samþykkt í júní á þessu ári fyrir sjúklinga ≥ 2 ára til að meðhöndla flogaveiki í tengslum við Dravet heilkenni. Lyfið var samþykkt með forgangsrannsóknarferlinu. Áður hafði FDA veitt Fintepla tilnefningu til munaðarlausra lyfja (ODD) og byltingarkenndra lyfjaheita (BTD) til meðferðar á flogaveiki sem tengist Dravet heilkenni.

Dravet heilkenni er sjaldgæfur flogaveiki hjá börnum sem einkennist af tíð og alvarlegum lyfjaóþolnum flogum, tengdum sjúkrahúsvist og neyðarástandi, alvarlegum þroska og hreyfitruflunum og skyndilegum óvæntum dauða (SUDEP). Hættan eykst.

Fintepla er fljótandi samsetning fenfluramíns í litlum skömmtum, sem getur dregið úr flogatíðni með því að stjórna virkni serótónínviðtaka og sigma-1 viðtaka (sjá tilvísun: Fenfluramín dregur úr flogum með NMDA-viðtaka vegna blandaðrar virkni þess við serótónín 5HT2A og gerð 1 sigma viðtaka). Gögn úr tveimur klínískum stigs rannsóknum á lyfleysu sýndu að hjá sjúklingum þar sem flog voru ekki nægilega stjórnað af öðrum lyfjum, lækkaði Fintepla tíðni floga marktækt samanborið við lyfleysu.

Dr Stephen J. Farr, forseti og forstjóri Zogenix, sagði: „Við erum mjög ánægð með að CHMP hefur framkvæmt reglugerðarendurskoðun á gæðum, öryggi og virkni Fintepla og gefið jákvætt mat. Vísindamenn í Belgíu gerðu sér grein fyrir því að fyrir sex árum Eftir að fenfluramine (lyf með önnur lyfjafræðileg áhrif frá öðrum krampalyfjum) hefur möguleika á að meðhöndla ósveigjanlegan flogaveiki við Dravet heilkenni byrjuðum við á ströngu alþjóðlegu þróunarverkefni Fintepla. Margir sjúklingar með Dravet heilkenni taka jafnvel einn. Enn eru oft alvarleg flog þegar eitt eða fleiri flogaveikilyf eru til staðar eins og er. Af þessum sökum erum við ánægð með að koma Fintepla sem mikilvægum nýjum meðferðarúrræðum fyrir sjúklinga með Dravet heilkenni og fjölskyldur þeirra í Evrópu skrefi nær."

Dr Lieven Lagae, forstöðumaður taugalæknadeildar Leuven háskólasjúkrahúss í Belgíu, sagði: „Að draga úr flogatíðni er fyrsta og mikilvægasta skrefið í meðferð allra barna með Dravet heilkenni. Ég er mjög ánægður með að í öllum 3. stigs rannsóknum hefur fenflur Ramine meðferð dregið klínískt og tölfræðilega úr flogatíðni hjá sjúklingum með Dravet heilkenni."

Fenfluramine-sameindabygging (mynd uppspretta: Wikipedia.org)

Jákvætt álit CHMP byggist á gögnum úr tveimur slembiröðuðum, tvíblindum, samanburðarrannsóknum með lyfleysu III klínískum rannsóknum (gerðar á sjúklingum 2-18 ára með niðurstöður birtar í Lancet og JAMA taugalækningum) og opinni framlengingarrannsókn ( margir Öryggisgögn sjúklinga sem fá Fintepla meðferð í allt að 3 ár). Gögn sýna að í rannsókninni sjúklingar sem tóku eitt eða fleiri flogaveikilyf sem ekki gátu stjórnað flogum á fullnægjandi hátt, miðað við núverandi meðferðaráætlun, fækkaði Fintepla marktækt krampakrampa (krampakrampa) marktækt samanborið við lyfleysu. flog, CS) tíðni. Að auki svöruðu flestir rannsóknarsjúklingarnir innan 3-4 vikna frá því að Fintepla meðferð hófst og héldu stöðugum árangri allan meðferðartímann.

Í þessum rannsóknum voru algengustu aukaverkanirnar: niðurgangur, hiti, þreyta, sýking í efri öndunarvegi, svefnhöfgi og berkjubólga. Enginn sjúklinganna upplifði neinar aukaverkanir á hjarta- og æðakerfi, þar með talið hjartasjúkdóm í lungum eða lungnaháþrýsting.

Til viðbótar við Dravet heilkenni er Zogenix einnig að þróa Fintepla til meðferðar við flogum tengdum Lennox-Gastaut heilkenni (LGS). Dravet heilkenni og LGS eru tvö sjaldgæf og oft hörmuleg flogaveiki í æsku. Þeir hafa einkenni snemma, margs konar flog, há flogatíðni, verulega skert greind og erfiðleikar við meðferð.