Jakavi/Jakafi er árangursríkur við meðhöndlun á stera eldföstum langvinnri graft-versus-host-sjúkdómi (GvHD)!-1/2

Novartis og félagi hennar Incyte tilkynntu nýlega í sameiningu mat á jákvæðum niðurstöðum lykilfasa 3 REACH3 rannsóknarinnar (NCT03112603) á inntöku JAK1/2 hemlinum Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) við meðhöndlun á stera-eldföstum langvinnum graft-versus-host sjúkdómi (GvHD) Það hefur verið birt í efsta alþjóðlega læknatímaritinu" New England Journal of Medicine" (NEJM), með yfirskrift greinarinnar: Ruxolitinib fyrir sykurstera-eldföstum langvinnum gróft-móti-hýsilsjúkdómi.

REACH3 er sameiginlega styrkt af Novartis og Incyte. Þetta er slembiraðað, opið, margmiðlað fasa 3 rannsókn fyrir börn sem hafa þróað með sér stera-eldföst eða stera-háð langvarandi ígræðslu-á móti-hýsil sjúkdómi (GvHD) eftir að hafa fengið ófrumna stofnfrumuígræðslu. (≥12 ára) og fullorðna sjúklinga. Gögn sýna að samanborið við bestu tiltæku meðferðina (BAT) bætir ruxolitinib verulega horfur sjúklinga með stera-eldföst/háð langvarandi GvHD, þar með talið bættan bilun án lifunar (FFS) og sjúklingum sem tilkynnt var um sjúklinga. Nýja undirhópsgreiningin sýndi að á 24. viku meðferðar sýndi ruxolitinib hærra heildarsvörunartíðni (ORR) í öllum helstu undirhópum (þ.m.t. þátttöku líffæra við grunngildi) samanborið við BAT.

Langvinn GvHD er lífshættulegur sjúkdómur. Það er langtíma fylgikvilli stofnfrumuígræðslu sem getur haft áhrif á mörg líffæri. Um það bil helmingur sjúklinga sem fá fyrstu línu sterameðferð munu þróa með sér stera sem er eldföst/háð. Þess má geta að ruxolitinib er fyrsta lyfið sem sýnir verkun við meðferð á stera-eldföstum/háðum langvinnum GvHD í stórfelldum slembiraðaðri klínískum rannsóknum.

ruxolitiniber brautryðjandi JAK1/JAK2 hemill, seldur af Incyte í Bandaríkjunum (vöruheiti Jakafi) og Novartis hefur heimild til að selja hann utan Bandaríkjanna (vöruheit Jakavi). Samkvæmt niðurstöðum REACH3 rannsóknarinnar hefur Incyte lagt fram viðbótarlyf (sNDA) frá Jakafi til bandarísku FDA til meðferðar á börnum (≥12 ára) og fullorðnum sjúklingum með stera-eldföstan langvinnan GvHD. Eins og er er þessi sNDA í gangi endurskoðunar FDA og stefnumótadagsetningin er 22. september 2021. Fyrir Novartis eru í gangi lögboðnar tillögur fyrir Jakavi til meðferðar á bráðri og langvinnri GvHD utan Bandaríkjanna.

Dr Robert Zeiser, blóð-, krabbameins- og stofnfrumuígræðsludeild Háskólasjúkrahússins í Freiburg í Þýskalandi, sagði: „Sjúklingar með langvinnan GVHD upplifa alvarleg og lífshættuleg einkenni í mismunandi líffærum líkamans, sem gerir sjúkdóminn erfiðari fyrir meðhöndla og eykur slæma horfur. Með þessum nýju niðurstöðum REACH3 rannsóknarinnar getum við betur séð meðferðarávinninginn afruxolitinibsem hugsanleg ný staðla umönnunar hjá sjúklingum með langvinna GvHD sem svara ekki fyrstu línu sterum."