Sarcoma (KS) þungavigtar: Kaposi er þungavigt: Eina inntökuefnið og fyrsta nýja lyfið á 20 árum, Bristol-Myers Squibb pomalyst (Pomalidomide) samþykkt af Bandaríkjunum!

Bristol-Myers Squibb (BMS) tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefur samþykkt Pomalyst (pomalidomide), sem er ónæmisbælandi með æxlisvirkni til meðferðar á Kaposi sarcoma (Kaposi sarcoma), KS) sjúklingum, sérstaklega: ({{2}}) alnæmissjúkir sjúklingar með Kaposi sarkmein sem hafa þróað ónæmi gegn mjög árangursríkum andretróveirulyfjum (HAART); (2) HIV-neikvæðir sjúklingar með Kaposi sarkmein

Þess má geta að Pomalyst er eina inntöku og fyrsta nýja lyfið sem hefur verið samþykkt til meðferðar á Kaposi' sarcoma (KS) í meira en 20 ár. Rétt er að benda á að sjúklingar með alnæmi sem tengjast Kaposi' sarcoma ættu að halda áfram að nota HAART til að meðhöndla HIV samkvæmt ráðleggingum læknisins' s.

Pomalyst fékk FDA' s flýta samþykki, byltingarkennd lyfja hæfi (BTD), munaðarleysi lyfja hæfi (ODD) til meðferðar á ofangreindu Kaposi' sarcoma vísbendingunni. Þessi hraða samþykki er byggð á gögnum um heildarsvörunarhlutfall (ORR) frá stigi I / II opinni, einarminni klínískri rannsókn (12-C-0047). Áframhaldandi samþykki fyrir þessum ábendingum fer eftir sannprófun og lýsingu á klínískum ávinningi í staðfestingarrannsóknum.

Kaposi' sarcoma er sjaldgæft krabbamein, venjulega birtist sem húðskemmdir, en getur einnig þróast í nokkra aðra hluta líkamans, þar með talið lungu, eitla og meltingarfærakerfi. Í Bandaríkjunum er árleg tíðni þessa sjúkdóms 6 hlutar á milljón og hefur það aðallega áhrif á fólk með litla ónæmisaðgerð. Pomalyst er lyf til inntöku og er fyrsta nýja meðferðin sem samþykkt hefur verið til meðferðar á sjúklingum með Kaposi' sarkmein í meira en 20 ár.

Diane McDowell, varaforseti alþjóðlegra lækningamála hjá Bristol-Myers Squibb, sagði:" Sjúklingar með Kaposi' sarcoma hefur litla stjórn á sjúkdómnum sínum undanfarin 20 ár. Við erum ánægð með að frekari rannsóknir á Pomalyst á þessu sjaldgæfa sjúkdómssvæði hafa gert okkur kleift að veita sjúklingum mikla þörf fyrir inntöku."

Robert Yarchan, yfirmaður sviðsdeildar illkynja sjúkdóma HIV og alnæmis við krabbameinsrannsóknamiðstöð (CCR) National Cancer Institute (NCI), sagði:" Pomalyst sýndi jákvæða niðurstöðu hjá sjúklingum með Kaposi&# {{0} }; sarcoma, óháð HIV-stöðu þeirra. Að auki veitir lyfið einnig inntöku meðferð með verkunarháttum sem eru frábrugðnir frumudrepandi lyfjameðferðalyfjum sem venjulega eru notuð til að meðhöndla sarkmein Kaposi'"

Eins og fram kemur í svörtu reitnum sem varar við upplýsingum um lyfseðilinn, getur Pomalyst valdið fóstri tjóni og er óheimilt fyrir barnshafandi konur. Pomalyst er aðeins fáanlegt í gegnum Pomalyst REMS®, takmarkaða dreifingaráætlun. Hjá sjúklingum sem fá mænuvökva geta komið fram segamyndun í djúpum bláæðum, lungnasegarek, hjartadrep og heilablóðfall og gefa skal segamyndun.

Samþykki þetta er byggt á gögnum úr opinni, I-II stigs rannsókn I-II stigi 12-C-0047. Rannsóknin metin öryggi, lyfjahvörf og verkun Pomalyst hjá HIV-jákvæðum og HIV-neikvæðum einkennum Kaposi' sarcoma sjúklinga, sem flestir eru með langt genginn sjúkdóm.

Réttarhöldin voru gerð af teymi undir forystu Robert Yarchoan samkvæmt samstarfssamvinnu- og þróunarsamningnum (CRADA). Alls 28 sjúklingar (18 HIV-jákvæðir og 10 neikvæðir) fengu Pomalyst í skammti upp á 5 mg og tók það til inntöku einu sinni á dag í {{5} } hringrás (hringrás sem er 28 dagar) þar til versnun sjúkdóms eða óásættanleg eituráhrif. Rannsóknin útilokaði sjúklinga með einkenni í lungum eða í innyfli Kaposi' sarkmein, sögu um segarek í bláæðum eða slagæðum og storkusjúkdóma. Meðan á meðferðinni stóð fékk sjúklingurinn aspirín 81 mg segamyndun einu sinni á dag. Miðgildistími frá upphafi meðferðar og fram að fyrsta hlé var á 1. 8 mánuðir (0,9-7. 6).

Aðalendapunktur rannsóknarinnar var heildarsvörunarhlutfall (ORR, þar á meðal fullkomið svar [CR], klínískt fullkomið svar [cCR], hlutasvörun [PR]), sem rannsakað var samkvæmt krabbameinsnefnd alnæmisstofnunarinnar Rannsóknarhópur (ACTG) gegn Kaposi Sarkmeð svörunarviðmið voru metin.

Gögnin sýndu að meðal allra sjúklinga var ORR 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), þar af {> {6}}% (4 / 28) sjúklingar náðu CR og 57% (16 / {{2} }) sjúklingar náðu PR. Miðgildi lengdar fyrirgefningar (DOR) fyrir alla sjúklinga var 12. 1 mánuðir (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Að auki hélt 50% sjúklinga sjúkdómi hjá sjúklingum með sjúkdómshlé í 12 mánuðum frá Pomalyst meðferð.

Algengustu aukaverkanirnar (≥ 30%) þ.mt frávik á rannsóknarstofu eru minnkuð fjöldi daufkyrninga eða hvítra blóðkorna, aukið kreatínín eða glúkósa, útbrot, hægðatregða, þreyta, blóðrauði, blóðflögur, fosfat, albúmín eða kalsíum Dregið úr, aukið ALT, ógleði og niðurgangur. 11% (3 / 28) var stöðvuð varanlega vegna aukaverkana. Engin ný öryggismerki fundust. Í Kaposi&# 3 9; sarcoma er öryggi Pomalyst í samræmi við öryggi þekkts Pomalyst í viðurkenndum ábendingum.

Kaposi sarcoma (Kaposi sarcoma, KS) er sjaldgæft krabbamein, venjulega fram sem húðskemmdir, en getur einnig myndast í nokkrum öðrum líkamshlutum, þar með talið lungum, eitlum og meltingarfærum. Kaposi' sarcoma er af völdum Kaposi' s sarcoma-tengd herpes vírus (KSHV, einnig þekkt sem tegund herpes vírus af gerð 8 [HHV-8]) , og sést oftast hjá HIV-smituðu fólki með skerta ónæmisstarfsemi.

Þrátt fyrir að samhliða notkun andretróveirumeðferðar (cART eða HAART) hafi dregið úr tíðni sarkmeða Kaposi&# 39 í Bandaríkjunum, þá kemur sjúkdómurinn enn fram um það bil 6 tilfelli á milljón fólk. Kaposi' sarkmein er algengari á svæðum með minni alnæmismeðferð í heiminum. Í Afríku sunnan Sahara og öðrum svæðum smitast fleiri af Kaposi' s sarcoma-tengdum herpes vírus (KSHV), sem er algengastur meðal karlmanna í sumum löndum Tumor.

Pomalyst er ónæmiseyðandi með virkni gegn æxli. Lyfið er talídómíð hliðstæða sem hefur verið samþykkt til meðferðar á fullorðnum sjúklingum: (1) ásamt dexametasóni til meðferðar á mergæxli (MS), sérstaklega sjúklingum sem áður hafa fengið að minnsta kosti {{{{ 4}}}} meðferðir (þ.mt lenalídómíð og próteasóm hemlar) sýndu framgang sjúkdómsins í síðustu meðferð, eða innan 60 daga eftir að meðferð lauk; (2) Kaposi' sarkmein (KS) sjúklingar, sérstaklega alnæmissjúkir KS sjúklingar og HIV-neikvæðir KS sjúklingar sem mistókst HAART meðferð.