Mallinckrodt nýrnabilun lyf hafnað af FDA

Nýlega hafnaði FDA umsókn Mallinckrodt&# 39 um terlipressin til meðferðar á sjaldgæfum versnandi nýrnabilun. Þó að lyfið hafi áður náð meginmarkmiði sínu í 3. áfanga og fengið stuðning ráðgjafarnefndarinnar.

Terlipressin er vasopressin hliðstæða sem er sértækur fyrir V1 viðtakann. Það var upphaflega þróað af Orphan Therapeutics og reyndi að koma því á bandaríska markaðinn. Lyfið fór að vera endurskoðað af FDA fyrir meira en tíu árum, þó að upphaflega 3. stigs klínísku rannsóknin hafi ekki náð aðal endapunktinum. Niðurstaðan er augljós, FDA hafnaði munaðarlausum. Í kjölfarið fékk Ikaria terlipressin markaðsrétt í Norður-Ameríku frá Orphan. Árið 2015 keypti Mallinckrodt Ikaria fyrir 2,3 milljarða Bandaríkjadala og Terlipressin' markaðsréttindi Norður-Ameríku féllu að lokum í hendur Mallinckrodt&# 39.

Fram á síðasta ár tókst lyfinu með góðum árangri klínískar rannsóknir á 300 sjúklingum með lifrarheilkenni af tegund 1 (HRS-1). Niðurstöðurnar sýndu að 29% sjúklinga sem fengu terlipressin fundu fyrir HRS-viðsnúningi (kreatínþéttni í sermi lækkaði úr 2,25 mg / dL eða meira í 1,5 mg / dL á degi 14 eða við útskrift), en hjá lyfleysusjúklingum Þetta hlutfall var aðeins 16%, og rannsóknin náði aðal endapunkti sínum.

En þegar FDA gaf út samantektarskjal fyrir fund ráðgjafarnefndarinnar í júlí komu upp óvænt vandamál. Greint er frá því að FDA hafi beðið nefndina að íhuga hvort áhrif terlipressins á kreatínmagn í sermi hefðu áhrif á niðurstöðu klínískrar meðferðar.

Að lokum greiddi nefndin 8 til 7 atkvæði með umsókn terlipressins&# 39 en tókst greinilega ekki að létta af öllum áhyggjum FDA&# 39. Í svari bréfinu í heild sinni sagði Mallinckrodt að FDA hafi efasemdir um hvort staðgöngumiðstöðvar sem notaðir voru í 3. stigs klínískum rannsóknum muni skila sér í þýðingarmiklum klínískum ávinningi (sem getur vegið á móti áhættu þ.m.t. blóðsýkingu). Matvælastofnun telur að þörf sé á frekari upplýsingum. Það er stutt í að ávinningur af terlipressíni hjá HRS-1 sjúklingum vegi þyngra en áhættan.

Steven Romano, framkvæmdastjóri vísindamála hjá Mallinckrodt, sagðist ekki geta verið sammála ákvörðun FDA' og myndi leita allra mögulegra leiða til að koma lyfinu á Bandaríkjamarkað. Áður hafa önnur fyrirtæki reynt að ná þessu markmiði.

Vegna ýmissa mála hefur gengi hlutabréfa Mallinckrodt&# 39 lækkað um meira en 65% á þessu ári, þar á meðal viðræður við" fjármála kröfuhafa og kröfuhafa um málaferli," sem olli því að fyrirtækið yfirgaf Q&magnarann; fundur á síðasta ársfjórðungs ráðstefnusamtali&# 39. Greint er frá því að búist sé við að árleg sala terlipressins' verði 300 milljónir Bandaríkjadala, sem muni geta létt viðskiptalegum erfiðleikum Mallinckrodt&# 39