Ocaliva (OCA, obeticholic acid) var frestað í þriðja sinn í Bandaríkjunum, og leiðandi staða Intercept er óbreytt!

Intercept Pharma er líftæknifyrirtæki sem einbeitir sér að þróun og markaðssetningu nýrra meðferða til meðferðar á framsæknum lifrarsjúkdómum sem ekki eru veirur. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að á grundvelli umræða fyrr í síðustu viku hafi bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) tilkynnt félaginu að ráðgjafarnefndarfundur þess (AdCom), sem er tímabundið áætlaður í júní 9, {{ 2}}, hefur verið frestað. Innihald fundarins tók þátt í fyrirtækinu' eiturlyfinu Ocaliva (obeticholic acid, OCA, obeticholic acid) til meðferðar við óáfengum steatohepatitis (NASH) af völdum lifrarfíbrósa. ný lyfjaumsókn (NDA). Eftir að fréttir bárust lækkaði hlutabréfaverð Intercept' 15%.

Seinkunin var vegna þess að FDA þurfti að fara yfir viðbótargögnin, sem fyrirtækið hyggst leggja fram í vikunni. FDA hefur gefið til kynna að það muni koma á fót nýrri dagsetningu AdCom á næstunni. Hlerun gerir nú ráð fyrir að endurskoðun FDA á NDA fari yfir markmið aðgerða dagsetninguna í júní 26, 2020 í GG-tilskipuninni;

Í lok nóvember 2019 samþykkti FDA Ocaliva' s NDA og veitti forgangsrýni. NDA umsóknin flýtir fyrir samþykki Ocaliva til meðferðar á vefjagigt af völdum óáfengra fitubráðabólgu (NASH). Á þeim tíma hafði FDA tilnefnt PDUFA markmiðsdegi í mars 26, 2020.

Þess má geta að þessi seinkun er ekki í fyrsta skipti sem henni er frestað. Reyndar hefur því verið frestað 2 sinnum áður. Fyrsta skiptið var um miðjan desember 2019. Intercept tilkynnti að FDA hefði tilkynnt fyrirtækinu að það hefði frestað umbeðnum tíma AdCom fundarins til apríl 22, 2020, og markmið dagsetning PDUFA yrði framlengd til samræmis. Í annað skiptið var í lok mars 2020, tilkynnti Intercept enn og aftur að FDA seinkaði AdCom fundinum þar til í júní 9 vegna nýja Coronavirus lungnabólgufaraldursins (COVID-19). Þessi nýjasta seinkun er einnig þriðja seinkunin.

Undanfarin 2 ár hafa margir andstæðingar á NASH sviði orðið fyrir áföllum, þar með talið Gilead Sciences, svo leiðandi staða Intercept hefur ekki breyst. Síðasta seinkun mun ekki láta aðra keppendur ráða.

Í Bandaríkjunum er búist við að NASH verði meginorsök lifrarígræðslu um leið og 2020. Ef það er samþykkt verður Ocaliva fyrsta aðferðin sem hægt er að nota til að meðhöndla sjúklinga með vefjagigt af völdum NASH. Það er sérstaklega vert að minnast á að hvað varðar NASH er OCA eina rannsóknarlyfið sem FDA hefur veitt byltingarkennd lyfjahæfileika (BTD). Það er einnig fyrsta rannsóknarlyfið í heiminum til að komast inn í og ​​vera það fyrsta sem tókst að klára III. Stigs klíníska rannsókn. .

Í desember 2019 voru jákvæðar niðurstöður úr miðri greiningu á stigs III REGENERATE rannsókninni sem meta Ocaliva (obeticholic acid, OCA) við meðhöndlun á vefjagigt af völdum óáfengra steatohepatitis (NASH), birt í The Lancet (The Lancet). Þetta er einnig fyrsta ritrýnd ritið til að meta jákvæðar niðurstöður lykil klínískrar rannsóknar á rannsóknarlyfi fyrir NASH.

Rannsóknin var gerð hjá sjúklingum með stig 2 eða 3 lifrarvef vegna NASH og metið verkun og öryggi tveggja skammta af OCA (10 mg og 25 mg einu sinni daglega) miðað við lyfleysu.

Í aðal verkunargreiningunni, við fyrirfram áætlaða 18 mánaða miðtíma greiningu, samanborið við lyfleysu, náði daglegur endapunktur 25 mg skammts af 0CA bandvefsmyndun (≥ 1 stigi) og NASH versnaði ekki aðalendapunktinn (p=0. 0002). Að auki, samanborið við lyfleysuhópinn, náði hærra hlutfall sjúklinga í 25 mg skammtinum af OCA meðferðarhópnum aðalendapunkti brotthvarfs NASH og engin versnun lifrarfíbrots.

Zobair M. Younossi, prófessor og yfirmaður læknadeildar Innova Fairfax læknadeildar, formaður REGENERATE stýrihóps, og fyrsti höfundur greinarinnar, sagði:" Fyrsta jákvæða III. Stigs rannsóknin á NASH sviði táknar þetta svið lifrarfræði. Alvöru vatnaskil. Andvefsáhrif sem komu fram eftir 18 mánaða OCA meðferð í REGENERATE rannsókninni eru sérstaklega þýðingarmikil vegna þess að vefjagigt er mikilvægasti vefjafræðilegi spá fyrir lifrarbilun og dauða hjá NASH sjúklingum."

Ocaliva er farnesoid X viðtaki (FXR) örvi. FXR er kjarnviðtaka sem kemur fram í lifur og smáþörmum. Það er lykilstjórnandi gallsýra, bólgu, vefja og efnaskiptaferla. Í Bandaríkjunum var Ocaliva samþykkt til skráningar í maí 2016 til meðferðar á aðal gall gallbólgu (gall gallbólga). Eins og er er verið að þróa Ocaliva til meðferðar á mörgum öðrum langvinnum lifrarsjúkdómum, þar með talið NASH, aðal kransæðabólgu í gallhrygg, og gallæðatregða.

Óáfengur steatohepatitis (NASH) er alvarlegur framsækinn lifrarsjúkdómur sem orsakast af of mikilli uppsöfnun á lifrarfitu sem veldur langvarandi bólgu, sem leiðir til framsækinnar vefjagigtar (ör), sem getur leitt til skorpulifrar, lifrarbilunar, lifrarkrabbameins og dauða. Háþróaður bandvefsmyndun tengist verulegri aukningu á lifurstengdum sjúkdómum og dánartíðni hjá NASH sjúklingum.

Samkvæmt" Nature" tímaritið, NASH hefur orðið næst algengasta orsök lifrarígræðslu eftir langvarandi lifrarbólgu C í Bandaríkjunum, og er búist við að hún verði leiðandi orsök hjá 2020. Sem stendur er NASH markaðurinn kominn í 40 milljarð Bandaríkjadala. En þrátt fyrir brýn læknisþörf hafa engin lyf verið samþykkt til að meðhöndla NASH hingað til.