Plasma Kallikrein hemill Orladeyo (berotralstat) var samþykkt í ESB!

BioCryst Pharmaceuticals tilkynnti lykilfasa 3 APeX-2 rannsóknina á Orladeyo (berotralstat, hylki) til meðferðar á arfgengum ofsabjúg (HAE) á 2020 European Society of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) blönduðum ráðstefnu án nettengingar. Ný gögn. Niðurstöðurnar sýndu að sjúklingar sem fengu handahófi til að fá 150 mg skammt af Orladeyo til inntöku einu sinni á dag í upphafi rannsóknarinnar höfðu að meðaltali 80% lægri árásarhraða en upphafsgildi í viku 25-96. Á sama tímabili, 16 af 17 mánuðum, fækkaði miðgildi floga einnig úr 2,7 á mánuði í upphafi í 0,0 á mánuði.

Í samanburði við hluta 1 (0-24 vikur) og hluta 2 (25-48 vikur) rannsóknarinnar þoldist Orladeyo vel og tilkynnti um lyfjatengda aukaverkanir meðan á meðferð stóð í hluta 3 (49-96 vikur) minni. Af þeim sjúklingum sem komu inn í rannsóknina luku 81% rannsókninni.

William Sheridan, yfirlæknir BioCryst, sagði: „Langtíma gögn frá klínísku áætluninni okkar í 2 ár hafa styrkt verulega og viðvarandi langtíma verkun og öryggi Orladeyo við að draga úr HAE þáttum. Þessar niðurstöður eru í samræmi við þá staðreynd að margir sjúklingar í raunveruleikanum hafa séð Orladeyo síðan við hófum Orladeyo. Reynslan er í samræmi. Orladeyo er lykillinn að því að mæta þörfum sjúklinga. Við höfum séð sjúklinga færast frá sprautum til forvarnar og sprautum til bráðameðferðar í Orladeyo til inntöku einu sinni á dag til að stjórna HAE árásum."

Efnafræðileg uppbygging Orladeyo virka lyfjaefnisinsberotralstat(myndheimild: probechem.cn)

Orladeyo er fyrsta markvissa inntökumeðferðin sem er samþykkt til að koma í veg fyrir árásir á HAE. Lyfið er inntöku, einu sinni á dag, notað fyrir börn og fullorðna 12 ára og eldri til að koma í veg fyrir árásir á HAE. Í desember 2020, janúar 2021 og apríl 2021 var Orladeyo samþykktur í Bandaríkjunum, Japan og Evrópusambandinu. Samþykki lyfsins á markaði hefur skilað verulegum framförum í meðferð HAE sjúklinga sem hafa beðið eftir fyrirbyggjandi meðferðarúrræðum til inntöku. Mun hjálpa til við að draga úr álagi á meðferð fyrir sjúklinga.

Virka lyfjaefni Orladeyo erberotralstat, sem er nýr, munnlegur, einu sinni á dag, öflugur og sértækur hemill á kallikrein úr plasma manna, sem virkar með því að draga úr virkni kallikreins í plasma. Lyfið var þróað fyrir HAE sjúklinga til að koma í veg fyrir og meðhöndla ofsabjúg. Sem stendur er BioCryst að þróa tvær samsetningar af berotralstat, hylki eru þróuð til að koma í veg fyrir HAE árásir og fljótandi lyfjaform til inntöku eru notuð til að meðhöndla bráða HAE árásir.

berotralstatverkunarháttur

Minni lyfjameðferð eftir þörfum fyrir HAE-sjúklinga sem fengu meðferð með Orladeyo (150 mg) í APeX-2 rannsókninni: Hjá sjúklingum sem fengu Orladeyo 150 mg til inntöku einu sinni á dag og flogatíðni lækkaði um ≥50% frá upphafsgildi, voru lyf eftir beiðni notað (skammtur/mánuður) lækkaði um 78% frá upphafsgildi í viku 24. Meðal sjúklinga þar sem flogatíðni minnkaði um ≥70% frá upphafsgildi, fækkaði lyfjum eftir þörfum um 85% frá upphafi til 24. um 2,2 skammta.

Unglingar sem fengu Orladeyo með HAE sýndu stöðugt lága árásarhraða: í opnu öryggisrannsókninni APeX-S sýndi greining unglinga (12-17 ára) sem fengu Orladeyo 150 mg til inntöku einu sinni á dag að fjórða Vikuleg meðaltal krampa (SEM) er 0,4 sinnum/mánuði, sem venjulega varir fram til 48. viku. Í 48 vikna meðferð var meðalflogatíðni þessara unglinga 0,0 árásir á mánuði. Meira en 70% sjúklinga fengu ekki krampa frá 4. til 48. viku. Orladeyo þoldist vel í APeX-S rannsókninni.

Orladeyo sýnir stöðugt lágt HAE árásartíðni meðan á COVID-19 stendur: Streita er kveikjan að HAE árásum og nýlega birt gögn frá lækni og sjúklingakönnun sýna að sjúklingar greindu frá árásartíðni vegna HAE vegna aukinnar streitu í tengslum við COVID-19 heimsfaraldur aukningu (áður COVID: 1,5 sinnum/3 mánuðir, meðan á COVID stendur: 4,4 sinnum/3 mánuði). Í APeX-S rannsókninni sýndi greining á HAE sjúklingum sem fengu Orladeyo 150 mg til inntöku einu sinni á dag meðferð að mánaðarlega árásarhraði HAE, þar með talið fyrir COVID og meðan á COVID stóð, var alltaf í lágmarki [& lt; 1 sinni / tungl). Sjúklingar sem eru meðhöndlaðir með Orladeyo halda lágu flogatíðni á tímum mikillar félagslegrar streitu og truflunar.