Pradaxa (dabigatran Etexilate): Fyrsta lyfið sem notað er hjá börnum til að meðhöndla bláæðasegarek (VTE) og koma í veg fyrir endurkomu!

Boehringer Ingelheim tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) fyrir lyf fyrir menn (CHMP) hafi sent frá sér jákvæða umsögn sem bendir til samþykkis segavarnarlyfsins til inntöku Pradaxa (dabigatran etexilate) hjá börnum fæddra yngri en 18 ára, meðhöndla bláæðasegarek (VTE) og koma í veg fyrir endurtekin bláæðasegarek.

Ef fyrirhuguð ábending er samþykkt af framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) geta börn og heilbrigðisstarfsfólk í Evrópu notað þessa segavarnarlyf til inntöku. Áhætta og ávinningur af þessari meðferð hefur verið metin að fullu af eftirlitsstofnuninni.

Sem stendur eru engar samþykktar meðferðir til að meðhöndla eða koma í veg fyrir bláæðasegarek hjá börnum. Núverandi umönnunarstaðall (SOC) er tengdur við nokkrar takmarkanir, þar á meðal þörfina á að fylgjast oft með segavarnarstigi eða byrði daglegra inndælinga.

Jákvæðar skoðanir CHMP eru byggðar á sérstöku klínísku verkefni barna. DIVERSITY rannsóknin sýndi að Pradaxa er ekki óæðri SOC hjá börnum sem eru í mikilli hættu á bláæðasegarek og blæðingartíðni er jafngild. Lyfjahvörf / lyfhrif tengsl eru svipuð og hjá fullorðnum sjúklingum, sem bendir til þess að Pradaxa sé hentugur valkostur við SOC. Rannsóknir Brandao L o.fl. sýndi að Pradaxa hefur gott öryggi við meðferð á bláæðasegareki og börnum með áhættuþætti fyrir viðvarandi segamyndun.

Væntanlegt samþykki frá EB er mikilvægur áfangi fyrir Pradaxa, og byggt á niðurstöðum tengdra klínískra rannsókna þess mun viðurkenningin auka sjúklingahópinn í Pradaxa.

Leonardo R. Brandão, dósent og forstöðumaður segamyndunaráætlunar við barnaspítala háskólans í Toronto, Kanada, sagði: „Það er mjög mikilvægt fyrir heilbrigðisstarfsfólk að hafa aðgang að stranglega prófaðri segavarnarlyfjameðferð til inntöku sem er eins þægileg og mögulegt fyrir börn. Ef CHMP endurskoðunarálitið var samþykkt af EB og það mun bjóða upp á meðferðaráætlun fyrir evrópskt VTE barnahóp, sem hægt er að taka til inntöku, þarf ekki reglulegt eftirlit á rannsóknarstofu eða skammtaaðlögun og getur fengið aldurssérhæfðan undirbúning, þar á meðal ár Ungir sjúklingar."

Waheed Jamal, varaforseti Boehringer Ingelheim og yfirmaður hjarta- og efnaskiptalækninga í öndunarfærum, sagði: „Sannað hefur verið að Pradaxa hefur jákvætt öryggi hjá fullorðnum og hefur verið staðfest í klínískum og raunverulegum rannsóknum. Við erum mjög ánægð með að það hefur einnig verið sannað hjá börnum. Þetta jákvæða álit sannar ennfremur að Pradaxa á við um fjölbreytt úrval sjúklingahópa. Hingað til jafngildir klínísk reynsla Pradaxa' meira en 10 milljón ára sjúklinga í öllum samþykktum ábendingum. Ef það er samþykkt mun það færa nýrri meðferðaraðferð til barnaþýði, eins og er er engin samþykkt meðferðaráætlun fyrir þessa sjúklingahóp."