Tævanska læknisfræði Hua Pharmaceutical Besremi er samþykkt af bandaríska FDA: Fyrsta interferónið til meðferðar á PV!

PharmaEssentia tilkynnti nýlega að Matvæla- og lyfjaeftirlit Bandaríkjanna (FDA) hefði samþykkt Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með polycythemia vera (PV). PV er blóðsjúkdómur sem veldur offramleiðslu rauðra blóðkorna. Of mikið af frumum mun þykkna blóðið, hægja á blóðflæði og auka líkurnar á segamyndun. Í Bandaríkjunum hefur PV áhrif á um það bil 6.200 manns á hverju ári. Áður hafði Besremi fengið stöðu munaðarleysingjahælis (ODD) til að meðhöndla PV.

Besremi er nýstárlegt mónó-PEGýlerað langverkandi interferón sem sýnir frumuáhrif í PV í beinmerg. Klínískar upplýsingar sem standa yfir í 7,5 ár sýna að Besremi hefur djúpa og langvarandi getu til að stjórna fjölda blóðfrumna og hægt er að nota það hvenær sem er á meðan á PV stendur til að styðja við meðferðarmarkmið.

Þess má geta að Besremi er fyrsta lyfið sem bandaríska FDA hefur samþykkt til meðferðar á PV. Það er hægt að nota óháð því hvort sjúklingur hefur sögu um meðferð. Að auki er Besremi einnig fyrsta interferónmeðferðin sem er sérstaklega samþykkt til að meðhöndla PV.

Í febrúar 2019 var Besremi samþykkt í Evrópusambandinu sem einlyfjameðferð til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með PV án einkenna miltisstækkunar. Besremi er fyrsta lyfið sem er samþykkt í Evrópu til að meðhöndla PV og hefur ekkert að gera með fyrri útsetningu fyrir hýdroxýúrea. Í Evrópu er markaðsleyfishafi Besremi AOP Orphan Pharmaceuticals.

Meðferðir við PV eru bláæðaskurðaðgerð (blóðleysi, sem fjarlægir umfram blóðfrumur úr bláæð með nál) og lyf sem fækka blóðfrumum; Besremi er eitt af þessum lyfjum. Talið er að Besremi kveiki á keðjuverkun með því að festast við ákveðna viðtaka í líkamanum til að draga úr framleiðslu blóðkorna í beinmerg. Besremi er langverkandi lyf sem er sprautað undir húð á 2ja vikna fresti. Ef Besremi getur dregið úr umfram blóðkornum og viðhaldið eðlilegu magni í að minnsta kosti eitt ár, má minnka tíðni lyfjagjafar í einu sinni á 4 vikna fresti.

Verkun og öryggi Besremi við meðferð á PV voru staðfest í 7,5 ára fjölsetra eins arma rannsókn. Í þessari rannsókn fékk 51 sjúklingur með PV meðferð með Besremi í að meðaltali um 5 ár. Virkni Besremi er metin með því að fylgjast með hlutfalli sjúklinga sem ná fullkominni blóðsvörun. Fullkomin blóðfræðileg svörun þýðir að rúmmál rauðra blóðkorna sjúklings' er minna en 45%, fjöldi hvítra blóðkorna og blóðflagnafjöldi eru eðlilegir, miltasærð eðlileg og engin segamyndun á sér stað án nýlegrar blóðtöku. Í heildina fengu 61% sjúklinga Besremi meðferð til að ná fullkominni blóðsvörun.

Hvað öryggi varðar getur Besremi valdið hækkuðu lifrarensímum, lágu magni hvítra blóðkorna, lágu blóðflagnamagni, liðverkjum, þreytu, kláða, sýkingum í efri öndunarvegi, vöðvaverkjum og flensulíkum sjúkdómum. Aukaverkanir geta einnig verið þvagfærasýkingar, þunglyndi og tímabundin blóðþurrðarköst (áföll sem líkjast heilablóðfalli).

Alfa interferón vörur eins og Besremi geta valdið eða versnað taugageðræna, sjálfsofnæmis, blóðþurrðar (ófullnægjandi blóðflæði til hluta líkamans) og smitsjúkdóma, sem leiðir til lífshættulegra eða banvænna fylgikvilla. Það er stranglega bannað að nota Besremi hjá sjúklingum með ofnæmi fyrir lyfinu, sjúklingum með alvarlega geðsjúkdóma eða sögu um alvarlega geðsjúkdóma, ónæmisbældum ígræðsluþegum, ákveðnum sjúklingum með sjálfsofnæmissjúkdóma eða sögu um sjálfsofnæmissjúkdóma og sjúklingum með lifrarsjúkdóm. Vegna hættu á skaða á fóstrinu ættu konur að gangast undir þungunarpróf áður en þær nota Besrimi.

Virka lyfjafræðilega innihaldsefnið í Besremi er ropeginterferon alfa-2b, sem er nýtt langverkandi einhverfa einhverfu mónópegýlerað prólín interferón (& gt;98%, ATC L03AB15) með bættum lyfjahvörfum, og hefur sannað þol og þægindi. Lyfið er gefið einu sinni á 2 vikna fresti, eða einu sinni á 4 vikna fresti meðan á langtíma viðhaldsmeðferð stendur, og er fyrsta interferónið sem er samþykkt til meðferðar á PV.

ropeginterferon alfa-2b var uppgötvað af Yaohua Pharmaceutical og framleitt í verksmiðju í Taichung, Taívan, Kína. Verksmiðjan fékk EMA's cGMP vottun í janúar 2018. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur ropeginterferon alfa-2b verið veitt munaðarlaus lyf til að meðhöndla PV.

Polycythemia vera (PV) er krabbamein sem stafar af sjúkdómsvaldandi stofnfrumum í beinmerg, sem leiðir til langvarandi aukningar á rauðum blóðkornum, hvítum blóðkornum og blóðflögum. Þessi sjúkdómur getur valdið fylgikvillum í hjarta- og æðakerfi, svo sem segamyndun og blóðsegarek, og jafnvel umbreytast í afleidd mergvefssjúkdóm eða hvítblæði. Þrátt fyrir að enn þurfi að rannsaka sameindakerfið á bak við PV ítarlega, benda núverandi niðurstöður til mengi áunninna stökkbreytinga, þar sem mikilvægust er stökkbreytt form af Janus kínasa 2 (JAK2): JAK2V617F.