Matvælastofnun veitti nýju liposomal antracycline annamycin munaðarlaus lyfjaheitið: Meðferð við mjúkum vefjasarkmeini!

Moleculin Biotech er lífrænt lyfjafyrirtæki á klínískum stigum sem leggur áherslu á þróun röð krabbameinslyfjakandídata til meðferðar við mjög ónæmum æxlum. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt Annamycin Orphan Drug Tilnefningu (ODD) til meðferðar á sarkmeini í mjúkvef (STS). Áður hefur Matvælastofnun veitt Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) og Fast Track Tilnefningu (FTD) til meðferðar við bráðum AML með endurkomu eða eldföstum.

Moleculin tilkynnti nýlega að FDA hafi samþykkt Annamycin' s nýja lyfjarannsóknarumsókn (IND), sem gerir Moleculin kleift að hefja áfanga 1b / 2 klíníska rannsókn í Bandaríkjunum fyrir STS sjúklinga sem hafa farið í lungun eftir fyrstu línu meðferð. Grundvallarreglur klínísku rannsóknarinnar fela í sér nýleg gögn um dýr, þar á meðal gögn frá ársfundi American Association for Cancer Research (AACR) sem haldinn var 22. - 24. júní 2020 og gögn frá óháðri rannsóknarstofu sem tilkynnt var 21. október 2020 Þessar upplýsingar sýna að uppsöfnun annamýsíns í lungum sé 6-34 sinnum sú sem gerist af doxórúbicíni, helsta fyrsta lyfjameðferðarlyfinu við STS. Að auki sýna klínískar upplýsingar að notkun Annamycin hefur enga eituráhrif á hjarta og hefur getu til að vinna bug á kerfinu við fjölónæmisviðnám. Báðir þessir hafa venjulega lækningatakmarkanir á antracýklínum (þ.m.t. doxórúbisíni) í STS. Samandregið benda þessir þættir til þess að Annamycin geti táknað mikilvæga meðferð sem getur hjálpað til við að leysa alvarlegar óuppfylltar þarfir sjúklinga með STS lungnameinvörp.

Walter Klemp, stjórnarformaður og forstjóri Moleculin, sagði:" Þetta er önnur tilnefning fyrir munaðarlaus lyf Annamycin&# 39. Lyfinu hefur áður verið veitt munaðarlaus lyfjameðferð til meðferðar við bráðri kyrningahvítblæði með endurkomu eða eldföstum. Við teljum að þetta haldi áfram að sýna fram á að breidd leiðslunnar veitir okkur' mörg skot tækifæri' sem veitir mörg tækifæri til að skapa verðmæti hluthafa."

Sameindabygging annamycins (mynd uppspretta: chemdrug)

Annamycin er ný kynslóð af antracýklínum (Anthracycline), sem hefur nánast enga eituráhrif á hjarta og getur forðast ónæmi fyrir fjöllyfjum. Það hefur sterkari verkun í AML frumulínum og hefur sýnt fram á verkun við meðferð sjúklinga sem hefðbundna meðferðarúrræði hefur mistekist. . Eins og er er verið að þróa Annamycin til meðferðar á sjúklingum með endurkomið eða eldföst AML.

Í meira en 50 ár hafa antrasýklín verið hornsteinn AML meðferðarúrræða. Þau eru sameinuð öðru krabbameinslyfjalyfi sem kallast cýtarabín. Þessi samsetning er oft kölluð" 7 +3 inndælingarmeðferð" en tilgangur hennar er að framkalla næga eftirgjöf til árangursríkrar beinmergsígræðslu. Eins og stendur er eini raunhæfi langtímakostur flestra AML sjúklinga beinmergsígræðsla, sem hefur gengið vel hjá töluverðum fjölda sjúklinga. En til þess að komast í beinmergsígræðslu verða sjúklingar fyrst að ná árangri með aðlögunarmeðferð. Því miður er núverandi örvunarmeðferð aðeins árangursrík í um það bil 20 % sjúklinga.

Doxorubicin (doxorubicin) er eitt helsta antracýklínlyfið sem notað er við örvunarmeðferð hjá bráðum hvítblæðissjúklingum. Samkvæmt skýrslum eru árstekjur lyfsins&# 39 yfir 700 milljónir Bandaríkjadala. Þrátt fyrir að viðurkennd antracýklín (eins og doxórúbicín) séu mjög mikilvæg og hafi gengið vel eru þau öll hjartaeitur, sem getur valdið hjartaskaða og takmarkað skammtinn. Að auki hafa meðhöndlaðar æxlisfrumur venjulega eða þróa ónæmi gegn fyrsta línu antracýklínum, venjulega í gegnum svokallaða" fjöllyfjaónæmi" til að útrýma núverandi antrasýklínum og takmarka árangur meðferðar. Þess vegna er enn engin árangursrík meðferð hjá langflestum sjúklingum og flestir sjúklingar deyja brátt úr hvítblæði.

Annamycin hefur tækifæri til að verða algjörlega leikbreytandi lyf hvað þetta varðar. Lyfið er einstök, ný kynslóð fitusómasamsetning antracýklína (einnig þekkt sem" L-Annamycin" í bókmenntunum), sem ætlað er að útrýma eiturverkunum á hjarta og forðast tíð ósigur núverandi viðurkenndra antracýklína. Lyfjaónæmiskerfi. Í dýralíkönum til að prófa eituráhrif á hjarta reyndist Annamycin ekki eituráhrif á hjarta. Í klínískum rannsóknum á mönnum með áherslu á hvítblæði sýndi lyfið skammtatakmarkandi eituráhrif en doxórúbicín (aðal fyrsta lína antracen sem notað er við innleiðslu). Eitt hringrásar lyfsins) verður venjulega fyrir miklu minni eituráhrifum.

Áður hefur Annamycin verið prófað í 6 klínískum rannsóknum og 114 sjúklingum, þar á meðal í tveimur klínískum rannsóknum með áherslu á hvítblæði til að meðhöndla sjúklinga með endurkomu eða eldföstri örvunarmeðferð. Í þessum rannsóknum var tilkynnt um litla sem enga eiturverkun á hjarta. . Eins og stendur er Annamycin í áfanga I / II rannsóknum til meðferðar á AML í Bandaríkjunum og Evrópu.