Fyrsta munnlega sértæka viðbót C5a viðtakahemillinn Avacopan fer í endurskoðunina í ESB!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), dótturfyrirtæki Vifor Pharmaceuticals, og ChemoCentryx tilkynnti nýlega að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) hafi samþykkt markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir avacopan (CCX168), sem er notað til að meðhöndla and-andrýmdýra -frumufrumumótefnafræðileg mótefni (ANCA) -tengt æðabólga (granulomatosis with polyangiitis [GPA] og microscopic polyangiitis [MPA]), sem er sjaldgæfur og alvarlegur sjálfsnæmissjúkdómur. Það er mjög óuppfyllt læknisfræðileg krafa um markvissa meðferð.

Ef það er samþykkt verður avacopan fyrsti, sértæki 5a viðtaka (C5aR) hemill til inntöku til meðferðar á æðabólgu sem tengist ANCA. Gögn úr alþjóðlegu lykilstigi 3 ADVOCATE klínískri rannsókn sýndu að miðað við prednisónmeðferðarhópinn hafði avacopan meðferðarhópurinn tölfræðilegan ávinning í viðvarandi eftirgjöf í 52. viku. Avacopan meðferðarhópurinn var verulega minnkaður, nýrnastarfsemin batnaði til muna og heilsutengdir lífsgæðavísar voru einnig stórbættir.

Efakísk uppbygging Avacopan

EMA mun fara yfir umsóknir um avacopan í samræmi við hið miðlæga markaðsleyfisferli. Ef það er samþykkt mun avacopan hafa heimild til að selja í öllum aðildarríkjum ESB sem og á Íslandi, Liechtenstein og Noregi. VFMCRP gerir ráð fyrir að avacopan verði samþykkt seinni hluta ársins 2021.

Avacopan er lítil sameind til inntöku og sértækur hemill viðbótar C5a viðtaka C5aR1. Með því að loka nákvæmlega fyrir viðtaka fyrir bólgueyðandi viðbótarkerfi brot C5a (C5aR) sem eru til staðar á yfirborði eyðileggjandi bólgufrumna eins og daufkyrninga, getur avacopan komið í veg fyrir getu þessara frumna til að skemma C5a virkjun, sem er æð ANCA drifþættir bólgu. Avacopan meðferð miðar að því að stjórna bólgu æðabólguferlinu á áhrifaríkan hátt, koma í veg fyrir endurkomu og draga úr hættu á skemmdum sem tengjast meðferð. Að auki hindrar avacopan aðeins sértækt C5aR1 til að láta C5a I leiðina virka eðlilega í gegnum C5L2 viðtakann.

Sem stendur er ChemiCentryx einnig að þróa avacopan til meðferðar á sjúklingum með C3 glomerular sjúkdóm (C3G) og hidradenitis suppurativa (HS). Áður hefur bandaríska FDA veitt avacopan munaðarlaus lyfjameðferð til meðferðar á æðabólgu sem tengist ANCA, C3G og ódæmigerðri hemolytic uremic syndrome (aHUS). Í Evrópusambandinu hefur EMA veitt avacopan munaðarlaus lyfjameðferð til meðferðar á C3G og tveimur tegundum af ANCA æðabólgu: granulomatosis with polyangiitis (GPA) og microscopic polyangiitis (MPA).