Nýi deuterated JAK1 / 2 hemillinn CTP-543 er kominn í 3. stigs klínískan þroska og hefur veruleg áhrif á meðferð miðlungs til alvarlegrar hárlos!

Concert Pharma er lífrænt lyfjafyrirtæki á klínískum stigum sem þróar aðallega smá sameindalyf til meðferðar við miðtaugakerfissjúkdómum, erfðasjúkdómum, nýrnasjúkdómum, bólgusjúkdómum og krabbameini. Nýlega tilkynnti fyrirtækið um að hefja fyrstu klínísku rannsókn sína í 3. áfanga, THRIVE-AA1, til að meta verkun og öryggi JAK hemils CTP-543 til inntöku við meðferð fullorðinna með miðlungs til alvarlega hárlos. Fyrirtækið gerir ráð fyrir að greina frá niðurstöðum THRIVE-AA1 tilraunarinnar árið 2022. Reiknað er með að seinni áfangi 3 rannsókn THRIVE-AA2 hefjist á fyrri hluta ársins 2021.

Í júlí á þessu ári hefur bandaríska matvælastofnunin veitt CTP-543 byltingarkenndan lyfjatilnefningu (BTD) til meðferðar við miðlungsmikilli til alvarlegri hárvakning hjá fullorðnum. Alopecia areata er sjálfsofnæmissjúkdómur þar sem ónæmiskerfið ræðst á hársekkina og veldur hárlos að hluta eða öllu leyti. Eins og er er ekkert lyf samþykkt af FDA til meðferðar við hárlos.

Dr James V. Cassella, yfirmaður þróunarmála á tónleikum, sagði: „Byggt á niðurstöðum 2. áfangaverkefnis okkar teljum við að CTP-543 hafi burði til að veita sjúklingum með í meðallagi mikla og alvarlega hárlos hárfínan meðferð. areata. Við erum að vinna hörðum höndum. Stuðla að þróun CTP-543 til að gera þýðingarmiklar breytingar á lífi sjúklinga með hárlos."

Eftir lok 2. stigs tilraunar ræddu Concert og bandaríska FDA FDA helstu upplýsingar um 3. stigs verkefni og skráningarstefnu og hófu 3. stigs THRIVE-AA1 rannsóknina. Eftir að hafa metið skammtabil CTP-543 til meðferðar á sjúklingum með miðlungs til alvarlega hárlos hárlos, skilaði 2. stigs rannsókn jákvæðum árangri, fyrirtækið hélt fund með FDA. Samkvæmt gildandi tímaáætlun telur fyrirtækið að hægt sé að nota jákvæðar niðurstöður tveggja áfanga 3 tilrauna sem grundvöll fyrir framlagningu nýrrar lyfjaumsóknar (NDA) fyrir CTP-543 til meðferðar við miðlungsmikilli til alvarlegri hárlos í æð. fullorðnir snemma árs 2023.

Deuteration tækni

Andy Bryant, starfandi framkvæmdastjóri Alopecia Areata stofnunarinnar, sagði:" milljónir manna verða fyrir áhrifum af hárlosi. CTP-543 hefur tilhneigingu til að verða eitt af fyrstu lyfjum sem FDA hefur samþykkt til meðferðar við hárlos. Við erum mjög hvött til þessa."

Alopecia areata getur valdið því að hluti hársins í hársvörðinni eða líkamanum dettur út og sjúkdómurinn hefur áhrif á allt að 650.000 manns í Bandaríkjunum. Hársvörðurinn er það svæði sem oftast hefur áhrif á, en öll svæði þar sem hár vex geta haft áhrif ein eða með hársvörðinni. Alopecia areata getur komið fram á öllum aldri. Flestir sjúklingar byrja að fá einkenni 40 ára að aldri. Sjúkdómurinn hefur áhrif á bæði konur og karla. Alopecia areata getur haft alvarlegar sálrænar afleiðingar, þ.mt kvíði og þunglyndi.

CTP-543 uppgötvaðist með beitingu Deuterium efnatækni Concert&# 39 til að breyta ruxolitinib. Ruxolitinib er sértækur hemill Janus kínasa 1 og Janus kínasa 2 (JAK1 / JAK2). Til meðferðar við ákveðnum blóðsjúkdómum. Efnafræðileg breyting á deuterium ruxolitinibs getur breytt lyfjahvörfum manna og þar með aukið notkun þess sem meðferð við hárlos.

Matvælastofnun veitti CTP-543 byltingarkenndan lyfjatilnefningu (BTD) til meðferðar við miðlungs til alvarlegri hárlos hárlos, byggt á jákvæðum niðurstöðum klínískrar 2. stigs rannsóknar. Gögnin sýna að tveir háskammtar CTP-543 (12 mg og 8 mg) meðferðarhópar hafa náð aðal endapunkti verkunar samanborið við lyfleysuhópinn: á 24. viku meðferðar er marktækt hærra hlutfall sjúklinga með Alopecia Severity Tool (SALT) stig Hlutfallsleg lækkun á grunnlínu var ≥50% (58%, 47%, 9%, í sömu röð; p-gildi voru öll< 0,001).="" að="" auki,="" í="" 24.="" viku="" meðferðar,="" náði="" marktækt="" hærra="" hlutfall="" sjúklinga="" í="" 12="" mg="" hópnum="" og="" 8="" mg="" hópnum="" samanborið="" við="" lyfleysuhópinn="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" í="" sömu="" röð)="" heildar="" salt="" stig="" ≤20="" (samanborið="" við="" til="" lyfleysu):="" með="" tilliti="" til="">< 0,001,="">< 0,05),="" þetta="" er="" aðal="" endapunktur="" verkunar="" sem="" concert="" hyggst="" nota="" í="" lykilskráningarrannsókn="">

Að auki, í 24. viku, samanborið við lyfleysuhópinn, náðu 12 mg og 8 mg CTP-543 meðferðarhóparnir marktækt meiri framförum í hárlosi sem metið var af Global Impression of Improvement Scale. Sértæku gögnin eru: 78% og 58% sjúklinga í 12 mg árgangi og 8 mg árgangi voru metnir sem" miklu betra" eða" mjög bætt" hver um sig, sem var marktækur samanborið við muninn á lyfleysuhópnum. Í þessari rannsókn þoldist CTP-543 meðferð almennt vel.