Nýja IgG mótefnið, kljúfa ensímið Idefirix, er að fara að verða samþykkt í Evrópusambandinu fyrir sjúklinga með mjög næma nýrnaígræðslu!

Hansa Biopharma er leiðandi í þróun ónæmistemprandi ensímtækni til að meðhöndla sjaldgæfa IgG-miðlaða sjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) fyrir mannlækningar (CHMP) hafi sent frá sér jákvætt endurskoðunarálit og mælti með skilyrtu samþykki á nýju IgG mótefna niðurbrjótandi ensíminu Idefirix (imlifidase) til notkunar með tiltækum dauðsföllum fullorðins kross -samsvaraðir jákvæðir, mjög viðkvæmir fullorðnir nýrnaígræðslusjúklingar fara í ónæmingarmeðferð. Nú verða athugasemdir CHMP' lagðar fyrir framkvæmdastjórn ESB (EB) til endurskoðunar sem búist er við að muni taka lokaákvörðun um endurskoðun á þriðja ársfjórðungi þessa árs.

imlifidase er einstakt mótefni-kljúfa ensím, unnið úr Streptococcus pyogenes, sem getur sérstaklega miðað við IgG og hamlað IgG-miðluðu ónæmissvörun. Notkun imlifidase er ný aðferð til að útrýma sjúkdómsvaldandi IgG, það hefur hratt upphafsstillingu, getur fljótt skorið IgG mótefni og hamlað viðbragðsflæði þess innan nokkurra klukkustunda eftir gjöf.

Eins og er er verið að þróa imlifidasa sem meðferð við nýrnaígræðslu hjá mjög viðkvæmum sjúklingum. Þetta lyf er ný tegund af mótefna niðurbrjótandi ensími sem getur útrýmt ónæmishindruninni. Imlifidase er gefið sem eitt innrennsli í bláæð fyrir ígræðslu og getur fljótt virkjað sérstök mótefni frá gjafa (DSA). Þetta lyf getur aukið líkurnar á nýrnaígræðslu verulega hjá mjög viðkvæmum sjúklingum.

Meðal mjög viðkvæmra sjúklinga sem bíða nýrnaígræðslu, er mikil ómeðhöndluð læknisfræðileg þörf. Þessir sjúklingar eru oft enn í veiku sjúkdómsástandi meðan á langtímameðferð stendur og líkurnar á nýrnaígræðslu eru mjög takmarkaðar. Klínískar upplýsingar sýna að imlifidase getur fljótt og sérstaklega klippt IgG mótefni og með góðum árangri gert þessum sjúklingum kleift að framkvæma bjargandi nýrnaígræðslu. Langtímarannsóknargögn sem gefin voru út í mars á þessu ári sýndu að eftir að mjög viðkvæmir sjúklingar fengu imlifidasameðferð og nýrnaígræðslu var tveggja ára lifun hlutfall ígræðslunnar allt að 89%.

S? Ren Tulstrup, forstjóri Hansa Biopharma, sagði:" Við erum mjög ánægð með að fá jákvætt álit frá CHMP. Þetta gefur þúsundum mjög viðkvæmra sjúklinga í Evrópu von sem bíða eftir bjargandi nýrnaígræðslu á meðan þeir veita fyrirtækinu mikilvægt skref í átt að því að verða lyfjafyrirtæki á viðskiptalegum stigi."

28. febrúar 2019, á grundvelli gagna frá fjórum II. Stigs rannsóknum sem lokið var í Svíþjóð, Frakklandi og Bandaríkjunum, samþykkti EMA markaðsleyfisumsóknina (MAA) fyrir imlifidasa við nýrnaígræðslu. Hver rannsókn náði öllum aðal og aukendapunktum og sannaði árangur og öryggi imlifidase' árangursríkrar nýrnaígræðslu.

imlifidase er studd í gegnum EMA' s Priority Medicines (PRIME) forrit, sem veitir snemma og aukinn vísindalegan og lagalegan stuðning við lyf sem hafa einstaka möguleika til að takast á við verulegar ómissaðar læknisfræðilegar þarfir hjá sjúklingum. Í maí 2017 var imlifidase veitt PRIME hæfi af EMA

Í Bandaríkjunum, eftir að hafa náð samkomulagi við FDA, lagði Hansa Biopharma fram rannsóknarferli til FDA þann 17. júní 2020. Þessari slembiröðuðu klínísku rannsókn er áætluð að hefjast á fjórða ársfjórðungi þessa árs og ræður 45 mjög viðkvæma sjúklinga í 10-15 miðstöðvum. Gögnin kunna að styðja við framlagningu líffræðilegrar afurðaleyfisumsóknar (BLA) í Bandaríkjunum fyrir 2023.