Nýja IgG mótefnaskurðarensímið Idefirix hefur verið samþykkt af Evrópusambandinu til notkunar hjá sjúklingum með nýrnaígræðslu sem eru mjög næmir!

Hansa Biopharma er leiðandi í þróun ónæmisstjórnandi ensímtækni til að meðhöndla sjaldgæfa IgG miðlunarsjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að framkvæmdastjórn Evrópusambandsins (EB) hafi skilyrði til að samþykkja nýja IgG mótefna niðurbrotsensímið Idefirix (imlifidasa) til notkunar hjá mjög næmum nýrnaígræðslu.

Opinber EB-samþykkt var fengin tveimur mánuðum eftir að Lyfjastofnun Evrópu (EMA) um lyf fyrir menn (CHMP) sendi frá sér jákvæða umsögn. Áður hefur CHMP mælt með því að Idefirix verði samþykkt með skilyrðisleysi fyrir meðferð með vannæmingu hjá fullorðnum sjúklingum með mjög næmar ígræðslur á nýrum sem eru krossaðar við tiltæka látna gjafa.

Virka lyfjaefnið í Idefirix er imlifidasi, sem er einstakt mótefnamyndandi ensím unnið úr Streptococcus pyogenes, sem getur sérstaklega beint IgG og hindrað IgG miðlað ónæmissvörun. Notkun imlifidasa er ný aðferð til að útrýma sjúkdómsvaldandi IgG. Það hefur skjótan byrjun, sem getur klofið IgG mótefni hratt og hindrað viðbrögð þeirra innan nokkurra klukkustunda eftir gjöf.

Sem stendur er imlifidasi í þróun sem meðferð við nýrnaígræðslu hjá mjög næmum sjúklingum. Lyfið er ný tegund af mótefna niðurbrjótandi ensími sem getur útrýmt ónæmishindruninni. Imlifidasi er gefinn sem eitt innrennsli í bláæð fyrir ígræðslu, sem getur hratt gert óvirk gjafamótefni (DSA) óvirkt. Lyfið hefur möguleika á að auka verulega líkurnar á að fá nýrnaígræðslu fyrir mjög næma sjúklinga.

Meðal mjög næmra sjúklinga sem bíða eftir nýrnaígræðslu er mikil óuppfyllt læknisþörf. Þessir sjúklingar eru oft enn í veiku ástandi við langtímameðferð við skilun og möguleikarnir á nýrnaígræðslu eru afar takmarkaðir. Klínískar upplýsingar sýna að imlifidasi getur klofið IgG mótefni hratt og sérstaklega og þannig gert þessum sjúklingum kleift að gangast undir lífbjörgandi nýrnaígræðslu. Langtíma eftirfylgni gögn sem gefin voru út í mars á þessu ári sýndu að eftir að mjög næmir sjúklingar fengu imlifidasa meðferð og nýrnaígræðslu var 2 ára lifunartíðni ígræðslu allt að 89%.

Soren Tulstrup, forseti og forstjóri Hansa Biopharma, sagði:" Við erum mjög spennt fyrir ákvörðun' í dag EC' að samþykkja Idefirix til meðferðar á mjög næmum nýrnaígræðslusjúklingum. Þetta er fyrsta lyfið sem Hansa hefur samþykkt og mun bíða eftir þúsundum í Evrópu. Mjög næmir sjúklingar lífsnauðsynlegra nýrnaígræðslna koma með von."

Idefirix hefur verið endurskoðað sem hluti af EMA' forgangslyfjum (PRIME) áætlun. Áætlunin veitir snemma og aukinn vísinda- og reglugerðarstuðning við lyf sem hafa einstaka möguleika til að takast á við verulegar óuppfylltar læknisþarfir sjúklinga. Í maí 2017 var imlifidase veitt PRIME hæfi frá EMA.

28. febrúar 2019 samþykkti EMA markaðsleyfisumsókn (MAA) fyrir imlifidasa í nýrnaígræðslu byggð á gögnum úr 4 lokið stigs II rannsóknum í Svíþjóð, Frakklandi og Bandaríkjunum. Hver rannsókn náði öllum aðal- og efri endapunktum og sannaði árangur og öryggi imlifidasa til að ná nýrnaígræðslu með góðum árangri.

Í Bandaríkjunum, eftir að hafa náð samkomulagi við FDA, lagði Hansa Biopharma fram rannsóknartillögu fyrir FDA 17. júní 2020. Þessari slembiraðuðu samanburðarrannsókn er áætlað að hefja á fjórða ársfjórðungi þessa árs og ráða 45 mjög næma sjúklinga í 10-15 miðstöðvum í Bandaríkjunum. Gögnin kunna að styðja framlagningu líffræðilegrar afurðarleyfisumsóknar (BLA) í Bandaríkjunum fyrir 2023.