Bandaríska FDA veitti Takeda Oral Orexin viðtaka örvun TAK-994 byltingartækni (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) tilkynnti nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt TAK-994 byltingameðferðarheiti (BTD), orexín örva til inntöku í fasa 2 klínískum fasa, sem miðar að sértækum markmiðum orexin-2 viðtaka.

Eins og er, er verið að þróa TAK-994 til að meðhöndla of mikla syfju á daginn (EDS) hjá sjúklingum með narcolepsy tegund 1 (NT1). Þetta er langvarandi taugasjúkdómur sem breytir svefntíma. EDS er einkennandi einkenni NT1, sem einkennist af vanhæfni einstaklings&til að vera vakandi og vakandi yfir daginn og sofna óviljandi eða á óviðeigandi tímum á hverjum degi.

BTD er ný lyfjaendurskoðunarleið FDA, sem miðar að því að flýta fyrir þróun og endurskoðun nýrra lyfja til meðferðar á alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og það eru bráðabirgðalegar klínískar vísbendingar um að samanborið við núverandi meðferðarlyf, ný lyf sem geta bæta ástand sjúkdómsins verulega. BTD-fengin lyf geta fengið nánari leiðsögn, þar á meðal háttsettir embættismenn FDA meðan á rannsóknum og þróun stendur, og eru gjaldgengir til endurskoðunar og hugsanlegrar forgangsrannsóknar meðan á endurskoðun stendur til að tryggja að sjúklingar fái nýja meðferðarmöguleika á stysta tíma.

Samkvæmt upplýsingum frá Center for Drug Evaluation (CDE) National Medical Products Administration (NMPA) hefur TAK-994 fengið óbeint leyfi fyrir klínískum rannsóknum í Kína í júlí 2020.

TAK-994 fannst af rannsóknarstofu Takeda' í Shonan, Japan. Það er hluti af Open Innovation Center í Shonan Health Innovation Park og er helsti vöruframbjóðandinn fyrir Takeda' frumkvöðla margra eigna orexin-einbeittrar kosningaréttar. Þessi BTD markar mikilvæg tímamót í hraðri þróun Takeda' til að koma þessari mikilvægu mögulegu meðferð fyrir NT1 sjúklinga.

FDA veitti TAK-994 BTD, að hluta til byggt á snemma og bráðabirgða klínískum gögnum. Þessar upplýsingar benda til þess að hjá NT1 sjúklingum geti TAK-994 bætt verulega hlutlæga og huglæga niðurstöðu mælinga á dagvöku. Eins og er er TAK-994 í fasa rannsókn (TAK-994-1501). Gögnin frá lokið Phase 2 rannsókninni verða tilkynnt á framtíðar vísindaráðstefnu eftir að niðurstöðu rannsóknarinnar er náð.

Sarah Sheikh, yfirmaður taugavísindameðferðar Takeda' sagði: „Sjúklingar með narcolepsy tegund 1 hafa of mikla syfju á daginn, sem getur þýtt að þeir sofni oft í vinnunni eða skólanum. Ef það er samþykkt getur TAK-994 breytt núverandi meðferð okkar á NT1. Leiðin til að leysa vandamálið með innri orexín skort í kjarna sjúkdómsins. Orexin gegnir lykilhlutverki við að stjórna svefn-vöku hringrás mannslíkamans og styður leiðir í heilanum sem stuðla að eðlilegri vakningu'"