Bretland samþykkir þriðju vísbendingu um Epidyolex: Meðhöndlun á berklum (TSC) tengdri flogaveiki!

GW Pharma, dótturfyrirtæki Jazz Pharmaceuticals, er leiðandi á heimsvísu í rannsóknum og þróun á kannabínóíðmeðferðarvörum úr jurtum. Það hefur skuldbundið sig til að uppgötva, þróa og markaðssetja ný lækningalyf úr kannabis. Nýlega tilkynnti GW Pharma að Lyfja- og heilbrigðisstofnunin (MHRA) í Bretlandi hafi samþykkt nýja vísbendingu um Epidyolex (cannabidiol, CBD) fljótandi blöndu til inntöku: sem hjálparefni fyrir sjúklinga ≥2 ára. Krampar sem tengjast tuberous sclerosis syndrome (TSC).

Samþykki MHRA gildir um England, Wales og Skotland. Áætlað er að það séu 3700-11.000 TSC sjúklingar í Bretlandi. TSC getur valdið því að allt að 85% sjúklinga fá flogaveiki og allt að 60% þeirra svara ekki stöðluðum flogaveikilyfjum. Samþykki MHRA' á Epidyolex TSC vísbendingunni er mikil framför fyrir TSC sjúklinga í Bretlandi, sem margir munu geta notið góðs af þessari nýju meðferð.

GW fékk upphaflega markaðsleyfi Epidylex í Bretlandi í september 2019: fyrir sjúklinga ≥ 2 ára, viðbótarmeðferð við flogum tengdum Lennox-Gastaut heilkenni (LGS) og Dravet heilkenni (DS). Þetta TSC vísbendingarvottorð markar fjórða kannabisefnavottunarvottorð fyrir GW í Bretlandi.

Í febrúar á þessu ári tilkynnti Jazz Pharma kaupin á GW Pharma fyrir 7,2 milljarða Bandaríkjadala. Þetta eru stærstu kaupin í kannabisiðnaðinum til þessa og lykilatriði fyrir Jazz að komast inn á kannabínóíð lyfjasviðið. Eftir sameininguna verður Jazz leiðandi á sviði taugavísinda.

Epidyolex/Epidiolex er fyrsta kannabínóíðlyfið sem er jurtaframleitt og er samþykkt til meðferðar við flogaveiki í Bandaríkjunum og Evrópu. Lyfið er munnlegt, fljótandi blanda af CBD CBD útdrætti með mikilli hreinleika. CBD er ósálfræðilegt innihaldsefni sem kemur frá hampi og hefur margvísleg lyfjafræðileg áhrif á taugakerfið. Fjöldi rannsókna hefur sýnt að CBD hefur augljós flogaveikilyf og krampastillandi áhrif og hefur færri aukaverkanir en núverandi flogaveikilyf.

Í Bandaríkjunum hefur Epidiolex verið samþykkt fyrir 3 ábendingar: fyrir sjúklinga ≥ 1 árs, viðbótarmeðferð við flogum sem tengjast LGS, DS og TSC. Í Evrópu hefur Epidyolex einnig verið samþykkt fyrir þremur ábendingum: (1) sem viðbótarmeðferð fyrir sjúklinga ≥2 ára til að meðhöndla flog sem tengjast TSC; (2) sem hjálparefni samhliða clobazam, notað fyrir sjúklinga ≥ 2 ára til að meðhöndla flog sem tengjast LGS og DS. Í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu hefur Epidylex/Epidiolex fengið munaðarlaus lyfjameðferð til meðferðar á DS, LGS og TSC tengdum flogum. Sérhver sjúkdómur er sjaldgæf, alvarleg og eldfim tegund af flogaveiki sem byrjar í æsku.

TSC er sjaldgæfur og alvarlegur erfðasjúkdómur sem kemur fram á barnsaldri. Flogaveiki er algengasti taugasjúkdómur TSC. TSC getur valdið flogaveiki hjá allt að 85% sjúklinga og allt að 60% sjúklinga svara ekki stöðluðum flogaveikilyfjum og eru lyfþolnir krampar. Það er veruleg þörf fyrir nýja meðferð til að takast á við krampa sem tengjast TSC. Gögn úr 3. stigs klínískri rannsókn sýndu að samanborið við lyfleysu minnkaði Epidiolex verulega TSC-tengd eldföst flog (þ.mt focal og generalized) og bætti heildarástand sjúklings. Epidyolex/Epidiolex mun veita mikilvægan meðferðarúrræði fyrir TSC sjúklinga.