Bandaríska matvælastofnunin samþykkir uppfærslu á Palynziq merkinu: Hámarksskammtur er aukinn í 60 mg!

BioMarin er alþjóðlegt líftæknifyrirtæki sem sérhæfir sig í þróun og markaðssetningu nýstárlegra meðferða til meðferðar á sjúklingum með alvarlega og lífshættulega sjaldgæfa og of sjaldgæfa erfðasjúkdóma. Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt umsókn um viðbótarlíffræðilegar afurðir (sBLA), sem gerir Palynziq (pegvaliase-pqpz) inndælingu kleift að meðhöndla fullorðna sjúklinga með fenýlketónmigu (PKU) Skammturinn var aukinn í 60 mg. Áður var leyfilegi hámarksskammtur lyfsins 40 mg. Í 3. stigs PRISM rannsókninni þurftu 19% sjúklinga 60 mg skammt til að svara fullnægjandi meðferð við Palynziq.

Stækkun Palynziq merkimiðans felur í sér: (1) Langtíma gögnum um verkun hefur verið bætt við, sem sanna að fenýlalanín (Phe) hefur stöðugt verið minnkað í 3 ár; (2) Gögn yfir 6 ár styðja enn frekar gott öryggi. Lyfjamerki Palynziq&# 39 hefur verið uppfært: Með hliðsjón af umburðarlyndi sjúklings&# 39 gagnvart Palynziq og próteineyslu í mataræði er einstökum viðhaldsskömmtum heimilt að ná blóði Phe stjórnun (blóðstyrkur Phe er minni en eða jafn 600μmol / L).

Palynziq er pegýlerað raðbrigða fenýlalanín ammoníak lyasa (PAL). Það er fyrsta og eina PKU ensímuppbótarmeðferðin sem miðar á undirliggjandi orsök PKU með því að hjálpa líkamanum að brjóta niður Phe. Í Bandaríkjunum var Palynziq samþykkt af FDA í maí 2018. Það er ætlað til notkunar hjá fullorðnum sjúklingum með PKU sem hafa Phe styrk í blóði yfir 600 μmol / L undir núverandi stjórnun til að draga úr Phe styrk í blóði.

Palynziq er annað lyf BioMarin&# 39 sem er samþykkt til meðferðar á PKU. Fyrirtækið tilkynnti einnig nýlega að PKU genameðferð BMN307 alheims Phearless Phase 1/2 rannsóknin hafi gefið fyrsta þátttakandanum lyfjameðferðina, sem hefur burði til að verða þriðja PKU meðferð fyrirtækisins&# 39. BMN307 fékk Fast Track Status (FTD) í Bandaríkjunum og stöðu munaðarlausra lyfja (ODD) í Bandaríkjunum og Evrópusambandinu.

Þessi uppfærsla langtímamerkjagagna er byggð á virkni gagna þriggja ára opinnar framlengingarrannsóknar. Rannsóknin sýndi að meðal 86 sjúklinga sem höfðu fengið Palynziq meðferð í að minnsta kosti 2 ár, á tveggja ára tímapunkti: tveir þriðju (66%) sjúklinga höfðu Phe gildi ≤360μmol / L í blóði, í takt með American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) mælir með Phe markmiðinu í leiðbeiningunum, 50% sjúklinga eru með Phe gildi í blóði ≤120μmol / L. Meðal 77 sjúklinga sem fengu meðferð í að minnsta kosti 3 ár voru 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) Phe gildi í blóði minna eða jafnt og 600, 360, 120 μmól á 3 ára tímapunkti. / L. Önnur öryggisgögn með eftirfylgni í meira en 6 ár eru í samræmi við fyrri öryggisgögn Palynziq&# 39 og hafa ekkert með skammta að gera.

Jean-Jacques Bienaimé, stjórnarformaður og forstjóri Biomarin, sagði: „BioMarin er ánægður með að FDA hefur viðurkennt mikilvægi þess að bjóða upp á viðbótarmöguleika fyrir PKU sjúklinga. Í samræmi við evrópska merkið notar Palynziq nú allt að 60 mg í Bandaríkjunum. Biomarin Við höfum lagt okkur fram um að veita þýðingarmikla nýja meðferðarúrræði fyrir PKU hópinn. Byggt á meira en 15 ára rannsókn og þróun höfum við hleypt af stokkunum fyrstu tveimur PKU meðferðum. Við munum halda áfram að vinna að því að skilja frekar virkni og öryggi PKU meðferðar okkar fyrir sjúklinga Kynlíf."

PKU er sjaldgæfur erfðasjúkdómur sem kemur fram við fæðingu og hefur margvísleg uppsöfnuð eituráhrif á heila. Það einkennist af vanhæfni þess að brjóta niður fenýlalanín (Phe), sem er amínósýra sem finnst í ýmsum próteinum. . Ef það er látið ómeðhöndlað, mun mikið magn af Phe vera eitrað fyrir heilann og getur valdið alvarlegum taugasjúkdómum og taugasjúkdómum, haft áhrif á hugsun, tilfinningu og hegðun hjá fólki&# 39 og getur valdið þunglyndi, kvíða og hegðunartruflunum sem hafa áhrif á lífsgæðin. Vegna alvarleika þessara einkenna eru börn í mörgum löndum skimuð við fæðingu til að tryggja að þau séu greind og meðhöndluð snemma til að forðast vitsmunalega fötlun og aðra fylgikvilla. PKU-sjúklingar þurfa ævilanga stjórnun, þ.mt að fylgja krefjandi og takmarkandi læknisfræðilegum matvælum og formúlumat til að forðast inntöku Phe í flestum matvælum.