Bandaríska FDA veitti ALK-001 (C20-D3-vítamín A) byltingarmeðferð vottun!

Alkeus lyfjafyrirtæki tilkynntu nýlega að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi veitt ALK-001 (C20-D3-vítamín A) byltingartækni (BTD) til að meðhöndla Stargardt' s sjúkdóm (STGD) . Þess má geta að ALK-001 er eina lyfið sem er samþykkt fyrir BTD meðferð á Stargard&sjúkdómnum. Sem stendur er engin viðurkennd meðferð fyrir Stargard&sjúkdómnum. Áður hefur FDA veitt ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD er ný lyfjaendurskoðunarleið FDA, sem miðar að því að flýta fyrir þróun og endurskoðun nýrra lyfja til meðferðar á alvarlegum eða lífshættulegum sjúkdómum og það eru bráðabirgðalegar klínískar vísbendingar um að samanborið við núverandi meðferðarlyf, ný lyf sem geta bæta ástand sjúkdómsins verulega. BTD-fengin lyf geta fengið nánari leiðsögn, þar á meðal háttsettir embættismenn FDA meðan á rannsóknum og þróun stendur, og eru gjaldgengir til endurskoðunar og hugsanlegrar forgangsrannsóknar meðan á endurskoðun stendur til að tryggja að sjúklingar fái nýja meðferðarmöguleika á stysta tíma.

ALK-001 (C20-D3-A-vítamín) er efnafræðilega breytt A-vítamín notað til að meðhöndla margs konar hrörnunarsjúkdóma í sjónhimnu. Lyfið er tekið einu sinni á dag og klínísk gögn sýna að ALK-001 getur á öruggan hátt seinkað framvindu Stargard-sjúkdómsins en viðhaldið eðlilegri sjónhringrás.

Stargard&sjúkdómurinn er framsækinn arfgengur hrörnunarsjúkdómur í sjónhimnu sem getur valdið óafturkallanlegu sjóntapi og blindu. Þetta er sjaldgæfur og alvarlegur sjúkdómur. Einkenni byrja venjulega á barnæsku eða unglingsárum. Næstum allir sjúklingar sem greinast með þennan sjúkdóm verða lögblindir.

FDA veitti ALK-001 BTD byggt á endurskoðun á gögnum úr 2. tvíblindum slembiraðaðri slembiraðaðri klínískri rannsókn með lyfleysu. Gert er ráð fyrir að gögn frá þessari rannsókn og öðrum áframhaldandi rannsóknum verði birtar síðar á þessu ári.

Til viðbótar við Starger' s sjúkdóminn eru einnig í gangi klínískar rannsóknir á ALK-001 til meðferðar á sjúklingum með þurra aldurstengda macula hrörnun (AMD). Í Bandaríkjunum er AMD númer eitt af orsökum óviðráðanlegrar blindu.

Dr Leonide Saad, forstjóri Alkeus Pharmaceuticals, sagði:" Að ná til byltingarmeðferðar tilnefningar er umbreytandi áfangi á sviði Stargard' Niðurstöður fasa 2 klínísku rannsóknarinnar okkar eru lögboðnar innsendingar fyrir ALK-001 til meðferðar á Stargard' s sjúkdómi. Og samþykki veitir sterkan grundvöll. Við hlökkum til að vinna með FDA og öðrum eftirlitsstofnunum svo að við getum komið ALK-001 til sjúklinga eins fljótt og auðið er."