TransCon PTH, langtímameðferð í viðbót, sýnir sterk áhrif, losnar við venjulega umönnun (kalsíum + D-vítamín) eftir 4 vikna meðferð!

Danska líftæknifyrirtækið Ascendis Pharma tilkynnti nýlega jákvæðar niðurstöður úr topplínu fjögurra vikna fasta skammta, tvíblinda hluta PaTH Forward, alþjóðlegrar áfanga II klínískrar rannsóknar á langvirka skjaldkirtilshormóninu (PTH) forlyfinu. Rannsóknin er að meta öryggi, þol og virkni TransCon PTH við meðhöndlun fullorðinna sjúklinga með skjaldvakakvilla (HP). Niðurstöðurnar sýndu að rannsóknin uppfyllti lykilmarkmið og sýndu að TransCon PTH meðferð í 4 vikur útrýmdi venjulegri umönnun (virkt kalsíum + D-vítamín) hjá allt að 82% sjúklinga. Helstu niðurstöður rannsókna eru nákvæmar í skyggnunni: Top-Line Phase 2 Data from PaTH Forward.

TransCon PTH er langt verkandi skjaldkirtilshormón (PTH) forlyf, þróað sem uppbótarmeðferð einu sinni á dag fyrir fullorðna HP sjúklinga, hannað til að koma í stað PTH á lífeðlisfræðilegu stigi allan sólarhringinn, og til að leysa skammtímareinkenni og lengi fylgikvillar HP-sjúkdóms.

Í PaTH Forward rannsókninni fengu alls 59 fullorðnir sjúklingar HP fastan skammt af TransCon PTH (skammtur: 15, 18, 21 míkróg / dag) eða lyfleysu á blindað slembiraðaðan hátt með því að nota tilbúna notkun fyrirhugað að markaðssetja Sprautunarpenna er notaður til lyfjagjafar og meðferðin varir í fjórar vikur. Niðurstöðurnar sýndu að TransCon PTH þoldist vel í öllum skömmtum og engar alvarlegar aukaverkanir komu fram á hverjum tíma. Engar aukaverkanir (TEAE) á meðferðartímabilinu leiddu til þess að rannsóknarlyfinu var hætt og heildartíðni TransAE PTH og lyfleysu var sambærileg. Að auki drógu engir sjúklingar sig til baka á miðri leið í 4 vikna fasta skammtinn.

Samkvæmt greiningar á samskiptareglum (á hverja samskiptareglu, n=57), útilokaði TransCon-PTH staðlaða umönnun fyrir 100% sjúklinga í hæsta skammtahópnum (21 míkróg / sólarhring) og 82% sjúklinga í öllum skammtahópum (þ.e. að hætta notkun virkt D-vítamín og daglegt kalsíumuppbót ≤ 500 mg).

Niðurstöðurnar sýndu að innan 4 vikna frá meðferð jók TransCon PTH kalsíumgildi í sermi, virki virkt D-vítamín og hélt áfram að draga úr kalsíumuppbótinni. TransCon PTH dregur úr útskilnaði kalsíums í þvagi (eins og það er mælt með þvagskalsíumsútskilnaðarhlutfalli [FECa]) og leiðir til stöðugrar lækkunar á fosfat í sermi og kalsíumfosfatafurða. Í 4. viku, í greiningunni sem byggir á samskiptareglum, hafði 21 míkróg / dags skammtahópurinn og samsetti TransCon-PTH skammtahópurinn tölfræðilega marktækar kröfur á aðal samsettum endapunkti samanborið við lyfleysuhópinn (p<>

58 einstaklingar héldu áfram opinni framlengingu rannsóknarinnar og fengu sérsniðinn viðhaldsskammt TransCon PTH (6 til 30 míkrógrömm á dag). Fyrirtækið hyggst tilkynna sex mánaða gögn um opna framlengingu rannsóknarinnar á þriðja ársfjórðungi 2020.

David B. Karpf, varaforseti klínískrar þróunar, sagði:" Með því að þróa TransCon PTH hefur markmið okkar alltaf verið að endurheimta lífeðlisfræðilegt stig sjúklinga með skjaldvakakvilla (HP) með því að hanna aðra meðferð 24 tíma á dag, og móta nýja umönnunarstaðla til að bæta líf sjúklinga. Þessar prófunargögn staðfesta möguleika PaTH Forward til að afnema venjulega umönnun algerlega en viðhalda eðlilegu kalsíum í sermi og kalki í þvagi. Þetta er sérstaklega mikilvægt fyrir sjúklinga með þennan flókna og lamandi sjúkdóm. Segja þýðir stórt skref fram á við."

Jan Mikkelsen, forseti og forstjóri Ascendis, sagði:" Ofstarfsemi skjaldkirtils (HP) hefur haft veruleg neikvæð áhrif á meira en 200.000 sjúklinga um allan heim og er einn síðasti sjúkdómurinn í hormónabilun án árangursríkrar uppbótarmeðferðar. Þróun TransCon PTH hefur gefið okkur einstakt tækifæri til að koma með þýðingarmiklar breytingar á sjúklingum á heimsvísu."

Ascendis stefnir að því að hafa samskipti við alþjóðlegu eftirlitsstofnanirnar um næsta skref í þróun TransCon PTH og leggja fram umsóknargögn til að hefja alþjóðlegu III. Stigs rannsóknirnar í Norður Ameríku, Evrópu og Asíu á fjórða ársfjórðungi 2020.

Skjaldkirtill skjaldkirtils (HP) er sjaldgæfur innkirtill sjúkdómur sem einkennist af ófullnægjandi magni kalkkirtlahormóns (PTH), sem leiðir til lágs kalsíum í blóði og hækkaðs fosfatmagns. Í Bandaríkjunum, Evrópu, Japan og Suður-Kóreu eru u.þ.b. 200.000 sjúklingar í HP og flestir sjúklingar fá einkenni eftir meiðsli eða fjarlægja skjaldkirtilskirtillinn fyrir slysni við skjaldkirtilsaðgerð. Til skamms tíma eru einkenni' sjúklings: veikleiki, vöðvakrampar, óeðlileg tilfinning eins og náladofi, bruni og dofi, minnistap, rangt mat og höfuðverkur. Sjúklingar upplifa oft lækkun á lífsgæðum. Til langs tíma litið mun þessi flókna röskun auka hættuna á meiriháttar fylgikvillum, svo sem kalsíumfellingu utan beinagrindar, sem kemur fram í heila, augnlinsu og nýrum, þar sem kalsíumfelling í nýrum getur leitt til skertrar nýrnastarfsemi.

Þar til nýlega var HP enn einn af fáum hormónaskortasjúkdómum sem meðhöndlaðir voru með hormónalausri uppbótarmeðferð. Hefðbundnar venjulegar meðferðir HP&# 39, D-vítamín og kalsíumuppbót, stjórna ekki sjúkdómnum að fullu og geta valdið stigvaxandi nýrnakölkun og nýrnasteinum vegna aukins kalsíums og þvags, sem leiðir til nýrnasjúkdóms. Fyrir vikið, samanborið við heilbrigt fólk, eru HP sjúklingar 4-8 sinnum líklegri til að fá nýrnasjúkdóm.

TransCon PTH er langverkandi forlyf parathroid skjaldkirtilshormóns (PTH [1-34]), þróað með Ascendis' nýstárleg TransCon tækni. TransCon PTH miðar að því að endurheimta PTH í lífeðlisfræðilegu stigi allan sólarhringinn, staðla kalsíumgildi í blóði og þvagi, fosfatmagni í sermi og beinveltu til að leysa skammtímareinkenni og langtíma fylgikvilla sjúkdómsins. Í júní 2018 var TransCon PTH veittur hæfni til munaðarlausra lyfja (ODD) af bandaríska FDA.

TransCon þýðir" augnablik bindandi" Ascendis' sér TransCon vettvangur er nýstárleg tækni sem miðar að því að búa til nýjar meðferðir sem hámarka meðferðaráhrif, þ.mt verkun, öryggi og tíðni lyfjagjafar. TransCon sameindin hefur þrjá þætti: óbreytta móðurlyf, óvirkan burðarefni sem verndar það og tengi sem bindur tímabundið. Þegar það er sameinað, slær burðarberinn og verndar móðurlyfið gegn því að það sé hreinsað. Þegar sprautað er í líkamann munu lífeðlisfræðileg sýrustig og hitastigsaðstæður byrja að losa hið óbreytta virka móðurlyf í fyrirsjáanlegri losun. Vegna þess að móðurlyfið er óbreytt ætti upprunaleg verkunarháttur að vera óbreyttur. TransCon tækni er hægt að nota mikið á mörgum meðferðar sviðum próteina, peptíða eða litla sameinda og er hægt að nota þær kerfisbundið eða á staðnum.

Eins og er notar Ascendis TransCon tækni til að byggja upp leiðandi, fullkomlega samþætt fyrirtæki með sjaldgæfan sjúkdóm. Fyrirtækið notar TransCon tækni og klínískt sannað foreldralyf til að búa til nýjar meðferðir sem hafa bestu virkni, öryggi og / eða þægindi í bekknum. Til viðbótar við TransCon hGH hefur fyrirtækið einnig 2 sjaldgæfar eignir í innkirtlafræði: (1) TransCon PTH er langvirkandi skjaldkirtilshormón (PTH) forlyf. Það er sem stendur í II. Stigs klínísku mati til meðferðar á skjaldkirtils. (2) TransCon CNP er langvirkt natríumlækkandi peptíðforlyf, sem nú er í klínísku mati til að meðhöndla ofsabjúga og aðra beinasjúkdóma sem tengjast FGFR.

Að auki hefur Ascendis einnig samstarf við Sanofi á sviði sykursýki og Roche' s Genentech í augnlækningum. (Bioon.com)