Þríþungameðferð Vertex, Trikafta, hefur fengið forgangsrannsókn frá bandaríska FDA og stækkar viðeigandi íbúafjölda (6-11 ára)!

Vertex Pharmaceuticals er leiðandi á heimsvísu í meðferð á slímseigjusjúkdómi (CF). Nýlega tilkynnti fyrirtækið að bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) hafi samþykkt viðbótar lyfjaumsókn sína (sNDA) til að auka notkun þrefaldrar meðferðar Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor) til að fela að minnsta kosti eina F508del í CFTR gen. 6-11 ára CF sjúklingar sem hafa stökkbreytingu eða sérstaka stökkbreytingu í CFTR geninu og svara Trikafta meðferð byggt á in vitro gögnum. Matvælastofnun hefur veitt sNDA forgangsrýni og hefur tilnefnt miðadag fyrir lyfseðilsskyld lyfnotendagjald (PDUFA) 8. júní 2021.

Í Bandaríkjunum hefur Trikafta verið samþykkt til notkunar á CF sjúklingum ≥ 12 ára sem eru með að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu eða sérstaka stökkbreytingu í CFTR geninu og byggt á in vitro gögnum um að stökkbreytingin bregðist við meðferð með Trikafta.

Carmen Bozic, læknir, framkvæmdastjóri og yfirlæknir Vertex sagði:" Ef aukin notkun er samþykkt munum við fá tækifæri til að nota Trikafta til að meðhöndla undirliggjandi orsök sjúkdómsins snemma á ævinni og gæti haft gagn af um það bil 1.500 börn með CF. Fyrst móttekið síðan 2019 Síðan samþykki Trikafta' við höfum unnið sleitulaust að því að koma þessu lyfi til þeirra sem bíða sjúklinga eins fljótt og auðið er. Við hlökkum til að vinna með stofnuninni til að fara yfir umsóknina á næstu mánuðum."

Vertex hyggst einnig leggja fram breytingu á markaðsleyfisumsókn (MAA) til Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) fyrri hluta árs 2021 fyrir CF börn á aldrinum 6-11 ára. Fyrirtækið hyggst einnig leggja fram umsóknargögn fyrir þennan aldurshóp á öðrum mörkuðum eins og Kanada og Ástralíu á næstu mánuðum. Umsókn Trikafta&# 39 um stækkað forrit er studd af gögnum úr alþjóðlegri 3. stigs rannsókn. Rannsóknin var gerð á 6-11 ára CF sjúklingum með 2 eintök af F508del stökkbreytingu, eða 1 afrit af F508del stökkbreytingu og einni lágmarks virkri stökkbreytingu og metið var árangur og öryggi Trikafta.

Cystic fibrosis (CF) er sjaldgæfur, lífsstyttur erfðasjúkdómur sem hefur áhrif á um það bil 75.000 manns um allan heim. CF er framsækinn, fjölkerfasjúkdómur sem hefur áhrif á lungu, lifur, meltingarveg, skútum, svitakirtlum, brisi og æxlunarfærum. CF stafar af nokkrum stökkbreytingum í CFTR geninu sem valda CFTR prótein virka galla eða eyðingu. Börn verða að erfa 2 gölluð CFTR gen (eitt fyrir hvert foreldri) til að þróa CF.

Þrátt fyrir að það séu til margar mismunandi gerðir af CFTR stökkbreytingum sem geta valdið sjúkdómum, hafa flestir CF sjúklingar að minnsta kosti eina F508del stökkbreytingu. Þessar stökkbreytingar er hægt að ákvarða með erfðarannsóknum eða arfgerð. CFTR próteinið stjórnar venjulega flutningi jóna í frumuhimnunni og stökkbreytingar á genum geta valdið eyðileggingu eða tapi á virkni próteinafurðarinnar. Þegar jónflutningur í frumuhimnu er rofinn mun seigja slímhúðarinnar á ákveðnum líffærum þykkna. Einn helsti eiginleiki sjúkdómsins er uppsöfnun þykks slíms í öndunarvegi, sem leiðir til öndunarerfiðleika, langvarandi endurtekinna lungnasýkinga og versnandi lungnaskemmda, sem að lokum leiðir til dauða. Miðgildi dauða hjá CF-sjúklingum er snemma á þrítugsaldri.

Hingað til hefur Vertex skráð 4 CF lyf: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor og ivacaftor), fyrstu 3 lyfin sem hægt er að meðhöndla þar eru um 40.000 sjúklingar um allan heim og eru um 50% allra CF-sjúklinga. Hin nýlega samþykkta þrefalda meðferð Trikafta í lok árs 2019 getur aukið meðferðarsviðið í 90% CF-sjúklinga um allan heim.

Lyfjamarkaðsrannsóknarstofnunin EvaluatePhamra sendi frá sér skýrslu þar sem því er spáð að Trikafta verði eitt mest selda TOP10 lyf&# 39 á heimsvísu árið 2026, salan nái 8.739 milljörðum Bandaríkjadala og samsett árleg vaxtarhraði 54,3% árið 2019 -2026.