VISEN Pharmaceuticals TransCon C-gerð Natriuretic Peptide II. Stigs kínversk umsókn umsókn samþykkt

Þann 7. janúar tilkynnti VISEN Pharmaceuticals að það hefði sent TransCon CNP (TransCon C-gerð natriuretic peptíð) til inndælingar til National Medical Products Administration (NMPA) til meðferðar við achondroplasia (ACH) sjúklingum. II. Stigs ný klínísk lyfjaumsókn hefur verið samþykkt og klínísk rannsókn ACcomplisH Kína mun fljótlega verða sett af stað í Kína og næst alþjóðleg samstilling við ACcomplisH (TransCon C-gerð náttúrufræðilegs peptíð II stigs klínísk rannsókn sem gerð er af Ascendis Pharma) .

TransCon CNP veitir stöðugt virka CNP til að hindra ofvirka fibroblast vaxtarþáttarviðtaka 3 (FGFR3) boðleiðina. Það er gefið einu sinni í viku og losnar hægt út. Það er hannað til að hjálpa börnum með ACH að endurreisa jafnvægi á beinvöxt, en bæta og koma í veg fyrir ACH fylgikvilla. TransCon CNP hefur fengið tilnefningu til munaðarlausra lyfja frá matvælastofnun Bandaríkjanna og framkvæmdastjórn Evrópusambandsins.

Sjúklingar með achondroplasia eiga við margvísleg vandamál að etja og þurfa að leysa þau

Chondroplasia er algengasta ósamhverfa stuttvöxturinn. Það stafar af sjálfvirkum stökkbreytandi virkjunar stökkbreytingu í geni fibroblast vaxtarþáttarviðtaka 3 (FGFR3), sem leiðir til áhrifa FGFR3 og CNP boðleiðanna. Ójafnvægi er erfðasjúkdómur sem er ríkjandi í autosomal. Um það bil 80% sjúklinga eiga eðlilega foreldra og sjúkdómurinn stafar af sjúkdómsvaldandi stökkbreytingu á genum hjá nýburanum1. Samkvæmt þekktum gögnum er tíðni ACH í lifandi fæðingum 1: 25.0002 og hefur áhrif á um það bil 250.000 manns um allan heim3. Sjúklingar hafa venjulega stuttan útlim, stór höfuð og einkennandi andlitsdrætti með áberandi enni og aftur í miðju andliti. Hypotonía í frumbernsku er dæmigerð birtingarmynd og á fullorðinsaldri er hæðin aðeins um 1,3 metrar4. Að auki getur ACH einnig leitt til margvíslegra alvarlegra fylgikvilla, þar með talið minnkunar á foramen magnum, kæfisvefns og langvarandi eyrnabólgu, sem eykur líkur á dauða og lélegum lífsgæðum.

Hjá flestum ACH sjúklingum er hægt að greina með sérstökum klínískum og myndaniðurstöðum. Hjá sumum sjúklingum með óljósa greiningu eða ódæmigerða birtingarmynd er hægt að staðfesta greininguna með uppgötvun erfðabreyttrar erfðagreiningar FGFR3 Hvað varðar meðferð, þá eru sem stendur engin mjög áhrifarík lyf samþykkt til meðferðar á ACH2 á heimsmarkaði. Vegna skorts á grundvallar meðferðaraðferðum, í því skyni að koma í veg fyrir og stjórna ýmsum sjúkdómum, geta sjúklingar þurft að bera háan lækniskostnað sem færir einstaklingum, fjölskyldum og almannatryggingakerfinu þunga byrði. Þar sem sjúklingar eiga erfitt með að lifa sjálfir, mennta- og atvinnuvandamál, lágar tekjur og aðrir þættir, er erfitt fyrir þá að aðlagast samfélaginu, sem eykur enn frekar á búsetubyrðina, sem aftur leiðir til skorts á fjölskylduvinnu og hækkun útgjalda almannatrygginga. Þess vegna er brýn þörf á að flýta fyrir rannsóknum og þróun nýrra lyfja við orsök sjúkdómsins til að draga úr álagi á sjúklinga, fjölskyldur og samfélagið.

Klínískar rannsóknir á TransCon CNP stig II eru samstilltar á heimsvísu og flýta fyrir þróunarferlinu

Samkvæmt forklínískum og klínískum gögnum getur leið CNP stuðlað að vexti. Aukin CNP getur vegið upp áhrif FGFR3 stökkbreytinga og stuðlað þannig að beinvöxt. Helmingunartími náttúrulegrar CNP hjá mönnum er þó stuttur, aðeins 2-3 mínútur5, sem krefst stöðugs innrennslis í bláæð, sem gerir það erfitt að nota klínískt. Sem stendur er TransCon CNP eina langvarandi CNP í heiminum sem er klínískt eða markaðssett með einkaleyfishæfri „Transient Conjugation“ tækni og helmingunartími þess getur náð 120 klukkustundum6. Niðurstöður dýratilrauna sýna að TransCon CNP getur bætt beinvöxt achondroplasia módel músa og komið í veg fyrir ótímabæra lokun foramen magnum brjósksins. Gögn úr 1. stigs klínískri rannsókn á Ascendis Pharma sönnuðu lyfjahvörf og öryggi hjarta- og æðakerfis í forklínískum rannsóknum og þoldust vel. Ekki var greint frá neinum alvarlegum aukaverkunum eða útliti and-CNP mótefna8." Rannsókn ACcomplisH Kína okkar sem samþykkt var í Kína að þessu sinni er mikilvægur hluti af alþjóðlegri klínískri þróunaráætlun. Eftir að hafa sýnt fullkomlega fram og ítrekað komið á framfæri skynsemi og öryggi höfum við fengið nýja klíníska lyfjaprófið. Þetta verður mikilvægur liður í þróun brjósksins. Til að meta öryggi og verkun lyfjagjafar TransCon CNP undir húð einu sinni í viku hjá sjúklingum með ófullkomleika, fjölsetra, slembiraðaða, samanburðarrannsókn, stigs klínísk rannsókn." Dr. Yang Jun, yfirlæknir Weisheng Pharmaceutical, sagði:" Megintilgangur rannsóknarinnar er að meta öryggi meðferðar og áhrif þess á 12 mánaða vaxtarhraða. Við munum flýta fyrir framgangi rannsókna og þróunar á heimsvísu um leið og við tryggjum öryggi sjúklinga og gæði rannsókna."

VISEN Pharmaceuticals er skuldbundið sig til" sjúklingur fyrst" og stuðlar að alþjóðlegu R&magnara ferli með kínverskum klínískum gögnum

Undanfarin ár hefur land mitt lagt mikla áherslu á stjórnun sjaldgæfra sjúkdóma og samþykkt fjölda aðgerða til að stuðla að þróun sjaldgæfra forvarna og meðferðar. Í 60. grein V. kafla laga um hollustuhætti um heilbrigði og heilsueflingu, sem kynnt var árið 2020, er skýrt kveðið á um að landið skuli koma á fót og bæta klínískt eftirspurnarmiðað lyfjaeftirlit og viðurkenningarkerfi og styðja lyf sem bráðnauðsynleg eru í klínískri framkvæmd og í forvörnum og meðferð sjaldgæfra sjúkdóma og helstu sjúkdóma. Rannsóknir og framleiðsla lyfja við sjúkdómum og öðrum lyfjum koma til móts við sjúkdómsvarnir og meðferð." Þökk sé stuðningi stjórnvalda og óþrjótandi viðleitni margra samstarfsaðila hefur þetta TransCon CNP náð stigs II klínískri rannsókn í Kína samstillt við heiminn. Þetta mun hjálpa fleiri kínverskum ACH sjúklingum að öðlast möguleika á meingerð í fyrsta skipti. Árangursrík meðferð. Að auki munu klínískar upplýsingar í Kína þjóna mikilvægum stuðningi við að flýta fyrir alþjóðlegu R&magnara; ferli þessa nýstárlega lyfs og hjálpa þannig ACH sjúklingum um allan heim. “ Forstjóri VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang benti á: „Vison heldur markmiði' sjúklinga fyrst' Í framtíðinni munum við halda áfram að vinna virkan með samstarfsaðilum að því að vekja sameiginlega athygli&# 39 á samfélaginu við ACH sjúklingum í Kína, flýta fyrir því að bæta ástandið í greiningu og meðferð ACH í Kína og hjálpa til við snemma framkvæmd' Heilbrigt Kína 2030'!"